Este vorba despre refuzul acordării unei autorizații de punere pe piață pentru medicamentul Albrioza (fenilbutirat de sodiu / Acid tauroursodeoxicolic), informații prezentate pe larg de Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) într-un comunicat de presă. 

Agenția Europeană a Medicamentului a recomandat refuzul acordării unei autorizații de punere pe piață pentru medicamentul Albrioza, un medicament indicat pentru tratamentului sclerozei laterale amiotrofice (ALS). 

EMA a emis o recomandare în 22 iunie 2023. Compania care a solicitat autorizația, Amylyx Pharmaceuticals EMEA B.V., poate solicita reexaminarea recomandării în termen de 15 zile de la primirea acesteia. 

Pentru ce se utilizează? 

Albrioza a fost dezvoltat ca medicament recomandat în tratamentul pacienților adulți cu ALS, boală progresivă a sistemului nervos, în care celulele nervoase localizate la nivelul creierului și măduvei spinării, care controlează mișcarea voluntară, se deteriorează treptat, provocând pierderea funcției musculare și paralizie. 

Medicamentul, care conține două substanțe active, fenilbutirat de sodiu și acid tauroursodeoxicolic, urma să fie disponibil sub formă de pulbere pentru a fi dizolvat în apă și administrat pe cale orală. 

În 4 iunie 2020, Albrioza a fost desemnat „medicament orfan” (un medicament utilizat în boli rare) pentru tratamentul SLA. Mai multe informații despre primirea statutului de „medicament orfan” sunt disponibile pe site-ul agenției: ema.europa.eu.

Cum acționează Albrioza? 

Mecanismul de acțiune al medicamentului Albrioza nu este pe deplin cunoscut, însă s-a presupus că cele două substanțe active ale acestuia, fenilbutiratul de sodiu și acidul tauroursodeoxicolic, reduc deteriorarea celulelor nervoase și împiedică distrugerea acestora. S-a presupus că acest lucru ar fi util în susținerea unui tonus muscular normal și ar încetini progresia bolii. 

Principalele motive pentru refuz 

EMA și-a manifestat îngrijorarea cu privire la studiul principal, care nu a demonstrat în mod convingător faptul că medicamentul Albrioza ar fi eficient în încetinirea progresiei bolii. De asemenea, datele privind supraviețuirea nu au fost fiabile, având în vedere modul în care acestea au fost colectate și analizate. 

Prin urmare, opinia EMA a fost că nu s-a putut stabili un raport pozitiv beneficiu risc pentru medicamentul Albrioza. Prin urmare, EMA a recomandat refuzul acordării unei autorizații de punere pe piață. 

În formularea acestei recomandări, Agenția Europeană pentru Medicamente a luat în considerare și opiniile grupurilor de experți, inclusiv cele ale reprezentanților pacienților și medicilor cu specialitatea neurologie.