Agenția Europeană pentru Medicamente nu recomandă reînnoirea autorizației condiționate de punere pe piață a medicamentului Translarna, indicat în tratamentul distrofiei musculare Duchenne. Reamintim că medicamentul Translarna a primit o autorizație condiționată de punere pe piață în Uniunea Europeană în data de 31 iulie 2014, pentru tratamentul pacienților cu distrofie musculară Duchenne, determinată de o mutație de tip nonsens la nivelul genei distrofinei. 

Acum, însă, opinia de a nu reînnoi autorizația condiționată de punere pe piață a Translarna a fost emisă în urma evaluării datelor suplimentare și recomandărilor grupului de experți, se arată într-un comunicat de presă al Agenției Europene pentru Medicamente (EMA). 

Comitetul EMA pentru medicamente de uz uman (Committee for Medicinal Products for Human Use - CHMP) nu a recomandat reînnoirea autorizației condiționate de punere pe piață a medicamentului Translarna (ataluren), medicament utilizat în tratamentul distrofiei musculare Duchenne. Medicamentul Translarna este utilizat în tratamentul pacienților a căror boală este cauzată de un tip de defect genetic, de tip „nonsens”, la nivelul genei distrofinei, care se pot deplasa. 

Informații pe care este bine să le știe pacienții și aparținătorii 

În urma unei solicitări din partea Comisiei Europene, CHMP a evaluat date suplimentare în legătură cu reînnoirea autorizației de punere pe piață pentru medicamentul Translarna, împreună cu toate dovezile disponibile privind medicamentul respectiv.

Aceste date suplimentare includ rezultatele provenite din 3 publicații recente, informații primite de la părinți sau îngrijitori, organizații de pacienți, organizații ale profesioniștilor din domeniul sănătății și medici curanți, precum și din rapoarte privind pacienți individuali tratați cu Translarna.  

În plus, CHMP a luat în considerare opiniile unui grup științific consultativ pentru neurologie, care include experți, inclusiv neurologi și persoane care suferă de distrofie musculară Duchenne. Acest grup a oferit răspunsuri la întrebările specifice puse de CHMP. 

Eficacitatea medicamentului nu a fost confirmată 

Comitetul EMA pentru medicamente de uz uman a analizat cu atenție toate aceste informații, precum și dovezile acumulate, referitoare la medicamentul Translarna, din momentul autorizării acestuia de punere pe piață, în 2014. 

Comitetul a recunoscut nevoia medicală mare nesatisfăcută pentru un tratament eficient pentru pacienții care suferă de această boală rară; totuși, luând în considerare toate dovezile disponibile, Comitetul EMA pentru medicamente de uz uman a concluzionat că eficacitatea medicamentului Translarna nu a fost confirmată la pacienții cu distrofie musculară Duchenne, determinată de o mutație de tip nonsens la nivelul genei distrofinei.

Prin urmare, Comitetul a recomandat să nu se reînnoiască autorizația de punere pe piață a medicamentului Translarna, pe teritoriul Uniunii Europene. Aceasta înseamnă că dacă această recomandare va fi confirmată de Comisia Europeană, medicamentul nu va mai fi autorizat în UE. Până atunci, autorizația de punere pe piață a medicamentului Translarna rămâne valabilă. 

„Dacă aveți întrebări, vă rugăm să vă adresați medicului sau să contactați autoritatea națională competentă”, a transmis EMA în același comunicat preluat de site-ul ANMDMR (Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România).