Medicamentul Redemplo reprezintă o nouă opțiune de tratament pentru pacienții cu urgente nevoi medicale neacoperite, se arată într-un comunicat de presă al agenției, preluat de anm.ro.

EMA a recomandat acordarea unei autorizații de punere pe piață în Uniunea Europeană (UE) pentru medicamentul Redemplo (plozasiran), utilizat în tratamentul pacienților adulți cu sindromul chilomicronemiei familiale (SCF). 

SCF este o afecțiune ereditară rară care împiedică descompunerea lipidelor (grăsimilor) de către organism. Persoanele cu această afecțiune au valori foarte mari ale trigliceridelor în sânge. Acest fapt provoacă o serie de simptome, printre care dureri abdominale severe, crize de pancreatită acută cu potențial de deces, hepatosplenomegalie (creșterea în volum a ficatului şi splinei), diabet zaharat, lipsă de concentrare, pierderea memoriei și noduli fermi cauzați de acumularea de colesterol (xantoame). 

Persoanele cu SCF trebuie să își limiteze cu strictețe aportul de grăsimi prin dietă, lucru nu întotdeauna posibil sau suficient de eficace pentru a reduce valorile trigliceridelor și a preveni apariția pancreatitei. Medicamentele tradiționale hipolipemiante prezintă eficacitate minimă în ceea ce privește reducerea valorilor din sânge ale trigliceridelor la pacienții cu SCF. 

Despre substanța activă 

Substanța activă a medicamentului Redemplo, plozasiran, este un ARN interferent mic (siARN) de primă clasă, conceput astfel încât să blocheze producerea de APOC3, o proteină care încetinește descompunerea grăsimilor. Prin blocarea producției acestei proteine, Redemplo reduce valorile trigliceridelor din sânge și, prin urmare, acumularea de grăsime în organism, ceea ce se presupune că va reduce riscul apariției pancreatitei. Medicamentul Redemplo se administrează o dată la trei luni, sub formă de injecție subcutanată. 

Nu necesită confirmarea genetică a afecțiunii

Deși există alte medicamente autorizate care pot ajuta persoanele cu SCF confirmat prin teste genetice, Redemplo nu necesită confirmarea genetică a afecțiunii, oferind astfel o opțiune de tratament pentru mai mulți pacienți adulți cu SCF și adresânduse nevoilor medicale neacoperite ale acestora. 

Recomandarea EMA se bazează pe date provenite dintr-un studiu principal, efectuat la 75 de pacienți adulți cu SCF. Mai multe detalii despre studiu puteți citi aici. 

Reacții adverse

Cele mai frecvente reacții adverse raportate în cazul utilizării medicamentului Redemplo au fost hiperglicemia (concentrații mari ale zahărului în sânge), durerile de cap, greața și reacțiile apărute la locul injectării.

Opinia adoptată de Comitetul pentru Medicamente de Uz Uman (CHMP) al EMA reprezintă un pas intermediar pe traseul medicamentului Redemplo către accesul pacienților. Opinia va fi trimisă Comisiei Europene, în vederea adoptării unei decizii privind acordarea unei autorizații de punere pe piață, la nivelul întregii Uniuni Europene. 

De îndată ce o autorizație de punere pe piață a fost acordată, deciziile referitoare la preț și rambursare vor avea loc la nivelul fiecărui stat membru, ținând cont de rolul sau utilizarea potențială a acestui medicament, în contextul sistemului național de sănătate din țara respectivă.