Este vorba de adulții care suferă de anemie hemolitică, o boală genetică rară a sângelui care distruge globulele roşii.

Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) a avizat medicamentul, iar EMA a recomandat Comisiei Europene să acorde o licenţă pentru iptacopan (denumirea comercială Fabhalta). Substanţa activă funcţionează ca un inhibitor al complementului şi reprezintă un tip de imunoterapie utilizat pentru tratarea afecţiunilor inflamatorii cauzate de deficienţe ale sistemului complementului, o parte a sistemului imunitar.

„Iptacopan vizează factorul B pentru a inhiba selectiv calea alternativă a complementului şi pentru a preveni distrugerea globulelor roşii în interiorul vaselor de sânge (hemoliză intravasculară) şi în ficat şi splină (hemoliză extravasculară)”, explică EMA, preluată de Agerpres. 

Cele mai frecvente efecte secundare la pacienţii trataţi cu Fabhalta au fost infecţii ale căilor respiratorii superioare, cefalee şi diaree.

HPN este o tulburare genetică rară care provoacă descompunerea prematură a celulelor roşii din sânge (anemie hemolitică) şi poate pune viaţa în pericol.

Tratamentul standard pentru HPN constă în anticorpi monoclonali anti-C5 (eculizumab sau ravulizumab), administraţi prin perfuzie subcutanată sau intravenoasă. O minoritate de pacienţi trataţi cu inhibitori ai complementului suferă de anemie hemolitică reziduală şi necesită transfuzii de sânge.

În cazul în care Comisia acceptă avizul EMA, aceasta va emite o autorizaţie de introducere pe piaţă care va fi în vigoare în întreaga Uniune Europeană.