În mod obișnuit, studiile clinice care implică administrarea unor molecule noi se clasifică în patru faze de desfășurare. Pot exista însă și combinații ale acestora, de exemplu, studii de fază I/II sau de fază II/III. Pentru practicieni, poate fi mai ușor de vorbit de studii de fază timpurie („early phase studies”/faza 0-I/II) și fază târzie/avansată („late phase studies”/faza III-IV). Procesul de dezvoltare a unui medicament nou parcurge toate cele patru faze de-a lungul a câtorva ani, uneori dezvoltarea unui medicament durând și peste zece ani. Dacă noua moleculă aflată în testare trece cu succes de fazele I, II și III, atunci primește de obicei aprobarea autorităților (FDA/EMA) pentru a fi folosită la scară largă, în populația generală. Cu alte cuvinte, molecula care până atunci avea doar un număr de cod (de exemplu, ABCXYZ123) va căpăta un nume comercial, pentru a fi distribuită în populația generală. Însă procesul de testare nu se termină aici, medicamentul intrând în faza a IV-a, așa numită fază de postaprobare, studiile de fază IV fiind cunoscute și cu numele de studii „post-marketing/postapproval”.

Este foarte important de menționat că fazele studiului clinic diferă între ele prin numărul de subiecți participanți, prin doza de medicament administrată, prin obiectivul principal urmărit a fi atins în faza respectivă de studiu și prin rata de succes. Ca atare, dacă în studiile de fază 0 și I se urmăresc doza administrată, parametrii de farmacocinetică și farmacodinamie, mai târziu se ajunge ca în faza a III-a să se stabilească eficacitatea și siguranța administrării respectivei molecule la pacienți (tabelul demonstrează pe larg toate acestea).

Merită subliniat faptul că în studii clinice nu sunt deloc de neglijat costurile. Ele diferă de la o arie terapeutică la alta. Dacă în 2013 industria farmaceutică globală cheltuia cca. 10 miliarde de dolari pentru cercetarea clinică și dezvoltarea de studii clinice, în 2017 s-au cheltuit aproximativ 44 de miliarde de dolari. În continuare, se estimează că în următorii cinci ani această sumă va crește cu cel puțin 20 de miliarde de dolari. Însă, câtă vreme populația generală mondială este într-o nevoie disperată de a găsi tratamente mai bune pentru salvarea de vieți omenești, orice ban cheltuit în slujba cercetării clinice este bine-venit.