Aditi Shankar, o fetiţă de 8 ani, a primit un rinichi de la mama sa după ce medicii i-au transplantat în prealabil celule stem recoltate din măduva osoasă a mamei. 

Celulele stem au „reprogramat” sistemul imun al copilului pentru a recunoaște rinichiul ca fiind al său. Procedura în doi timpi – între cele două transplanturi au trecut șase luni – a fost realizată la Spitalul Great Ormond Street.

Fetiţa suferă de o boală congenitală rară, displazie imunoosoasă Schimke (SIOD), care slăbește sistemul imunitar și duce la insuficienţă renală. În urma transplantului renal a fost suficient să primească medicamente imunosupresoare doar pentru câteva săptămâni. Astfel au fost reduse efectele secundare asociate tratamentului.

Protocolul terapeutic a fost aprobat de Administraţia pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite la finalul lunii mai 2022. El a fost creat de specialiștii de la Stanford. Între timp, ei l-au folosit și pentru alţi copii, cu alte tipuri de imunodeficienţe. Ideea folosirii acestui transplant în doi timpi a venit tocmai în urma tratării cazurilor de copii cu SIOD, la care transplantul de măduvă osoasă a vizat corectarea deficitului imunitar. 

Studiul publicat în 2022 în New England Journal of Medicine explica folosirea acestei metode pentru doi fraţi, cu vârste de 7 și de 8 ani. Aceștia sufereau de imunodeficienţe congenitale și fuseseră supuși dializei anterior procedurii în doi pași. 

Transplantul de măduvă osoasă este folosit în tratarea pacienţilor cu cancere ale sângelui, astfel că medicii de la Stanford au folosit și experienţa hematologilor pentru a reduce riscul apariţiei bolii grefă-contra-gazdă (GCD). Echipa de pediatri a eliminat celulele T de tip alfa și beta din organismul primitorilor, responsabile de GCD. În decurs de șase luni, organismul copiilor va produce noi limfocite T alfa și beta, astfel că sistemul lor imunitar va face faţă provocărilor de zi cu zi.