Newsflash
Ars Medici

Diagnosticul mielomului multiplu, o problemă pentru sistemul sanitar?

Diagnosticul mielomului multiplu, o problemă pentru sistemul sanitar?

Deși România a înregistrat progrese în ceea ce privește tratamentul mielomului multiplu, majoritatea moleculelor noi fiind rambursate și disponibile, încă ne confruntăm cu probleme importante.

funditaAfecţiune malignă hematologică, a doua cea mai frecventă limfoproliferare cronică după limfoame, mielomul multiplu are o incidenţă de 4,5 la 100.000 anual. Afectează mai mult persoanele de sex masculin și asociază o vârstă medie de diagnostic de 71 de ani.

Mielomul multiplu reprezintă 1% dintre toate tumorile maligne și 10% dintre toate tumorile maligne hematologice, cu o incidenţă mai mare în Europa de Nord, America de Nord, Australia, Noua Zeelandă.

De ce constituie o problemă această afecţiune și de ce ar trebui dezbătută împreună cu profesioniștii din sănătate? În cazul bolilor maligne, boli cu impact major asupra calităţii vieţii pacienţilor, este extrem de importantă comunicarea dintre experţii în sănătate, pacienţi și familiile acestora, precum și susţinerea asociaţiilor de pacienţi.

La fel de importantă este susţinerea pacienţilor, prin dezvoltarea programelor de informare asupra diagnosticului și tratamentului specific bolii. Aceste programe sunt sprijinite de asociaţiile de pacienţi și de cele din domeniul Sănătăţii.

Colaborarea între medici, autorităţi și asociaţiile de pacienţi

Deși s-au făcut progrese mari în tratamentul mielomului multiplu,
care au crescut eficienţa terapeutică, inclusiv cu utilizarea transplantului
de celule stem sau a terapiilor celulare, această boală rămâne o
boală incurabilă, la care ţinta de tratament este creșterea supravieţuirii
și elaborarea unei strategii care să permită utilizarea secvenţială
a regimurilor terapeutice.

schema mielom

Pentru a crește supravieţuirea și calitatea vieţii pacienţilor prin creșterea accesabilităţii pacientului atât la diagnostic complet, cât și la terapie modernă, oriunde în România, este necesară colaborarea dintre asociaţiile de pacienţi, autorităţi și medici.

Molecule inovatoare și transplant autolog

Sistemul de sănătate trebuie să se adapteze rapid la noile cerinţe de îngrijire a pacienţilor. Până în urmă câţiva ani, bolnavii cu mielom multiplu beneficiau doar de o moleculă inovatoare rambursată, bortezomibul, primul inhibitor de proteazomi.

În prezent, tratamentul mielomului multiplu în România se poate realiza conform ghidurilor internaţionale, majoritatea moleculelor noi fiind rambursate și disponibile, iar cele mai recente fiind în curs de evaluare pentru rambursare.

Astfel, o primă întrebare la pacientul care trebuie tratat este dacă acesta este sau nu eligibil pentru transplant autolog. În ambele situaţii, pacienţii pot beneficia de combinaţii cu inhibitori de proteazomi, imunomodulatori, anticorpi monoclonali, chiar cu combinaţii cvadruple, care permit atingerea unor răspunsuri mult mai profunde.

Toxicitatea chimioterapiei clasice a fost înlocuită cu toxicitatea moleculelor inovatoare, dintre care o amintim pe cea neurologică, cu neuropatia asociată inhibitorilor de proteazomi (bortezomib,
carfilzomib, ixazomib), riscul trombotic al imunomodulatorilor (talidomida, lenalidomida, pomalidomida), riscul infecţios al anticorpilor monoclonali (daratumumab, isatuximab – în curs de evaluare pentru rambursare) sau cardiotoxicitatea (carfilzomib).

Subdiagnosticat ori depistat în stadii avansate

În România, din nefericire, rămâne o mare problemă subdiagnosticarea mielomului multiplu sau diagnosticarea sa în stadii avansate. Conform Globocan, numărul estimat al pacienţilor nou diag­nosticaţi cu mielom multiplu în România în 2020 ar trebui să fie de 881. Conform Registrului Naţional al pacienţilor cu mielom multiplu, numărul real al acestora este de aproximativ 550 (cazuri noi anual).

Dintre aceștia, 43% sunt diagnosticaţi direct în stadiul III ISS, iar 35% în stadiul II ISS. Pe lângă subdiagnosticarea bolii, problemele majore sunt reprezentate și de accesibilitatea limitată a majorităţii spitalelor/centrelor de diagnostic la analize specifice și la consolidarea prin
autotransplantul de celule stem.

Acces redus la analize complete și autotransplant...

În ceea ce privește transplantul medular în mielomul multiplu, accesul pacienţilor este limitat atât din cauza numărului redus de paturi de transplant, care este sub media europeană, cât și din cauza faptului că, periodic, medicamente absolut necesare realizării condiţionării lipsesc din România.

Transplantul autolog de celule stem a rămas standard de consolidare la pacienţii cu vârste de până la 70 ani dacă nu prezintă riscuri suplimentare ca urmare a comorbidităţilor. Afectarea renală, care este frecvent întâlnită chiar de la diagnostic, nu reprezintă o piedică pentru autogrefă, care poate fi efectuată chiar și pacienţilor cu hemodializă cronică.

Analizele necesare completării bilanţului diagnostic – analizele uzuale, testarea genetică, imagistica completă – se pot efectua integral doar în câteva centre universitare. În prezent, testarea riscului genetic prin tehnica FISH este extrem de utilă pentru identificarea pacienţilor cu risc înalt care obţin răspunsuri terapeutice incomplete sau de scurtă durată și care au indicaţie expresă pentru autogrefă sau pentru anumite combinaţii terapeutice care permit obţinerea unui răspuns terapeutic superior.

...și la studiile clinice

Studiile clinice au devenit parte integrantă a tratamentului modern al pacienţilor cu mielom multiplu, însă în România, accesul la moleculele din trialurile clinice este redus, din cauza procedurilor administrative care se rezolvă cu întârzieri.

Vom fi pregătiţi pentru CAR-T?

O opţiune terapeutică nou intrată în panoplia bolilor hematologice, văzută mai ales ca o ultimă resursă terapeutică, sunt terapiile celulare, CAR-T. Prin acestea se modifică limfocitele pacientului, care devin astfel capabile să elimine celulele tumorale.

Aceste terapii celulare devin din ce în ce mai mult parte integrantă a tratamentului și în mielomul multiplu, atât pentru pacienţii care au recăzut după toate liniile terapeutice utilizate, cât și, posibil, în tratamentul pacienţilor cu risc crescut.

O astfel de opţiune reprezintă o provocare pentru pregătirea sistemului de sănătate, deoarece nici în prezent acesta nu are capacitatea de a acoperi întreaga cerere pentru transplant medular și este nevoie de creșterea capacităţii centrelor de hematologie pentru a oferi tratament prin aceste tehnologii moderne.

Citiți și: Imunoterapia umorală în hemopatiile maligne

Abonează-te la Viața Medicală!

Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!

  • Tipărit + digital – 249 de lei
  • Digital – 169 lei

Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:

  • Colegiul Medicilor Stomatologi din România – 5 ore de EMC
  • Colegiul Farmaciștilor din România – 10 ore de EFC
  • OBBCSSR – 7 ore de formare profesională continuă
  • OAMGMAMR – 5 ore de EMC

Află mai multe informații despre oferta de abonare.

Cookie-urile ne ajută să vă îmbunătățim experiența pe site-ul nostru. Prin continuarea navigării pe site-ul www.viata-medicala.ro, veți accepta implicit folosirea de cookie-uri pe parcursul vizitei dumneavoastră.

Da, sunt de acord Aflați mai multe