Newsflash
Dosar

Q&A – Studiile clinice în România

de Dr. Laura Davidescu - mai 5 2023
Q&A – Studiile clinice în România

Cu puţin peste 2.000 de studii clinice la care a participat în ultimii 20 de ani, România se află pe un loc modest pe harta cercetării medico-farmaceutice. Dar lucrurile par să se schimbe în bine.

Constantin are puţin peste 70 de ani, are o constituţie firavă și vorbește cu voce stinsă. În urmă cu aproape șapte ani a fost diagnosticat cu neoplasm bronhopulmonar – avea o tumoră de 16 x 10 cm și medicii care îl consultau îl sfătuiau „să se pregătească”, pentru că nu ar mai fi avut decât câteva luni de trăit.

A avut noroc însă, pentru că fiica sa, aflată în Statele Unite, s-a documentat și a aflat de un studiu clinic pentru care tatăl ei ar fi fost eligibil. A reușit să-l înscrie pentru o terapie experimentală pe care o urmează și acum sub supravegherea medicilor români de la Centrul de
Oncologie „Sf. Nectarie” din Craiova și lucrurile au mers bine.

Cele „câteva luni” s-au transformat în ani, iar Constantin speră că va avea în continuare o viaţă aproape normală graţie tratamentului pe care îl face în calitate de participant la un studiu clinic.

1

Mihaela are 46 de ani și spune că a fost șocată de vestea că are melanom malign în stadiul III-IV. Cinci ani mai târziu se declară norocoasă că a putut fi pacientă într-un studiu clinic legat de tratarea melanomului prin imunoterarapie.

Numai până la momentul înrolării în studiu cheltuise peste 7.000 de euro pe analize și investigaţii. Dar, pentru că nu a putut să accepte un destin fatal, a căutat orice tratament disponibil pe piaţă și a avut șansa să fie înrolată într-un studiu pentru o terapie nouă, care i-a salvat viaţa.

2

Mihaela și Constantin sunt doar doi dintre miile de pacienţi al căror destin s-a schimbat prin intermediul terapiilor aflate în stadiu de studiu clinic, desfășurate la noi în ţară. Din anul 2000 și până în 2019, România a participat cumulat la 2.250 de studii clinice, un număr foarte modest comparativ cu alte ţări dezvoltate, dar statistica s-ar putea îmbunătăţi curând.

Dacă ne referim la Europa, Danemarca are în desfășurare în medie 100 de studii clinice la un milion de locuitori, fiind urmată de Belgia, cu 59 de studii/mil. locuitori, după cum am aflat de la Dan Zaharescu, directorul executiv al Asociaţiei Române a Producătorilor Internaţionali de Medicamente (ARPIM).

Dacă în anii 2019-2020 dura chiar și 400 de zile aprobarea efectuării unui studiu clinic în România, din ianuarie 2022 legislaţia s-a îmbunătăţit simţitor. Iar dinamica studiilor clinice este foarte bună în acest moment – autorizarea lor se face, în medie, în câteva luni.

Pentru că subiectul studiilor clinice rămâne în continuare puţin cunoscut atât profesioniștilor din domeniul sănătăţii, cât și pacienţilor, încercăm să răspundem la câteva întrebări frecvente pe această temă.

Cui se adresează studiile clinice?

„Sunt destinate pacienţilor care au epuizat toate variantele de tratament, dar a căror stare biologică este relativ bună. Dacă există o opţiune aflată în cercetare, iar profilul pacientului este cel căutat, atunci medicul îi propune acestuia înscrierea într-un studiu clinic. În general, 90% dintre pacienţi acceptă intrarea în studiu, mai ales că retragerea este posibilă necondiţionat, în orice moment”, explică dr. Michael Schenker, vicepreședintele Societăţii Naţionale de Oncologie și fondator al Centrului de Oncologie „Sf. Nectarie” din Craiova.

Dr. Michael Schenker
Conf. dr. Michael Schenker

 

Acesta este unul dintre centrele cel mai activ implicate în studiile clinice la noi în ţară. Legat de îndoielile lor despre medicamentele și terapiile noi, echipa de investigatori clinici are datoria să le ofere toate informaţiile într-un limbaj cât mai accesibil.

Cine autorizează studiile clinice și cât durează?

În România, cercetările legate de noi substanţe și tratamente sunt autorizate de către Agenţia Naţională a Medicamentului
(ANMDMR), care nu doar autorizează locurile de desfășurare a studiilor clinice, dar și controlează această activitate prin inspecţii.

Pe site-ul anm.ro se găsește un tabel care anunţă toate studiile clinice aflate în desfășurare în ţara noastră, cu menţionarea tipului de fază, a centrelor participante și numele complet al studiului, însoţit de numărul EudraCT. 

3

Acesta este unic pentru fiecare studiu, regăsindu-se în Registrul european de studii clinice și, pe baza lui, orice persoană interesată poate afla mai multe informaţii despre studiul respectiv.

Odată cu recenta schimbare de legislaţie, autorizările în România au ajuns să se facă rapid, uneori fiind posibilă aprobarea unui studiu nou chiar și în 30 de zile de la depunerea cererii.

Cum se dezvoltă un medicament nou?

De la stadiul de substanţă presupus activă se trece la studiul non-clinic, apoi la studiu clinic și, dacă rezultatele sunt favorabile, se emite autorizaţia de punere pe piaţă. Urmează apoi studiile de farmacovigilenţă, care continuă să colecteze date atât timp cât medicamentul respectiv se
comercializează.

Studiile clinice se desfășoară pe mai multe faze, numerotate cu cifre romane, de la I la IV. Faza I este cea fără beneficiu terapeutic, în faza II se stabilește doza medicamentului, urmând ca în faza III să se demonstreze eficacitatea și siguranţa medicamentului.

studii

Faza IV este cea care se desfășoară post-autorizarea respectivei substanţe noi, după aceasta putând exista și studii de bioechivalenţă. De exemplu, se studiază căi de administrare diferite, forme de condiţionare diferite sau producători diferiţi ai aceleiași substanţe.

Se fac studii clinice și în cazul copiilor?

Răspunsul este pozitiv 100%. Este bine cunoscut faptul că micuţii au fiziologie diferită de cea a adulţilor, deci studiile care includ pacienţi copii sunt mai mult decât necesare.

Cu respectarea principiilor Declaraţiei de la Helskinki, din 1964 (referitoare la principiile cercetării etice pe subiecţi umani – n.r.), „componenta pediatrică a studiilor clinice este obligatorie în Uniunea Europeană pentru substanţele noi introduse pe piaţă”, spune George Burcea, expert la Direcţia de Studii Clinice din cadrul ANMDMR.

Cât durează dezvoltarea unui medicament nou și cât costă?

„Până ajunge pe piaţă un medicament nou, poate dura chiar și 15 ani, iar costurile să se ridice și la un miliard de euro”, spune prof. dr. Doina Drăgănescu, de la Comisia Naţională de Bioetică.

Prof. dr. Doina Drăgănescu copy
Prof. dr. Doina Drăgănescu

 

Chiar dacă „medicamentul este un cuţit cu două tăișuri”, pentru că nu există substanţă fără reacţii adverse, „în ultimă instanţă ne interesează ca o substanţă să facă bine mai mult decât orice altceva”, adaugă
specialista.

„Din zece idei de medicament, doar cu una se ajunge la stadiul de medicament înregistrat”, detaliază Conf. dr. Michael Schenker.

De aceea sunt și foarte scumpe medicamentele noi, pentru că multe substanţe cercetate eșuează în studiile clinice.

Câte studii clinice se fac în România?

În 2018, ţara noastră a participat la 2.250 de studii, iar numărul este în creștere continuă din 2017 încoace. Cu toate acestea, numărul rămâne relativ modest faţă de amploarea studiilor aflate în desfășurare în alte ţări europene. De exemplu, în același an, 2018, Franţa era implicată în peste 20.000 de studii clinice! În plus, nu avem încă niciun institut autorizat pentru studiile de fază I.

Până în 2019, obţinerea aprobării de la ANMDMR era o adevărată piedică, din cauza procedurii extrem de greoaie de autorizare. Acum, durata a scăzut foarte mult, de la ani la câteva luni. Durata redusă a procesului de autorizare ne plasează într-o poziţie superioară în UE.

Din păcate, avem doar 4% din numărul global de studii clinice în desfășurare la noi, iar majoritatea sunt studii de fază III. Geografic vorbind, în Europa de Est, Polonia se află pe cea mai bună poziţie, iar România abia pe locul al șaselea.

Asta și pentru că nu avem suficienţi medici pregătiţi pentru acest tip de activitate, motiv pentru care dr. Schenker se întreabă dacă nu ar fi utilă introducerea unui modul de rezidenţiat care să aibă ca obiect formarea de investigatori de studii clinice.

Cum află pacienţii despre studiile clinice în derulare?

Accesul la lista trialurilor clinice în desfășurare rămâne greoi pentru pacienţi, dar, dacă sunt eligibili pentru înscrierea într-un studiu, medicii îi vor anunţa cu siguranţă. „Sunt, în acest moment, numai pe partea de oncologie, opt sau nouă centre publice și private în România care participă la studii clinice, estimatul numărului de pacienţi înscriși fiind în jur de 1.000”, explică conf. dr. Michael Schenker.

Toate medicamentele administrate pe perioada studiului clinic sunt gratuite. De asemenea, investigaţiile necesare sunt plătite de către sponsorul studiului, de la banalele analize de sânge și până la PET-CT sau analize genetice.

Din acest punct de vedere, sistemul naţional de asigurări poate economisi milioane de euro din investigaţii și tratamente pe care altfel ar trebui să le deconteze. Iar pacientul beneficiază de investigaţii amănunţite de top, pe lângă tratamentul standard de care ar beneficia pentru boala lui.

Ce avantaj au medicii investigatori?

Orele de lucru ale personalului sanitar implicat în studiile clinice se plătesc prin contract separat, deci pot fi o sursă de venit suplimentară sau chiar exclusivă. De exemplu, numai la „Sf. Nectarie” din Craiova sunt circa 30 de profesioniști în sănătate care se ocupă strict de activitatea de studii clinice, după cum am aflat de la conf. dr. Schenker.

Mai mult, „apetenţa” companiilor farmaceutice pentru colaborarea cu specialiștii români în studii clinice este mare, deoarece cheltuielile pe care le fac cu cercetarea în România sunt mult mai mici decât în Marea Britanie, Statele Unite ori alte ţări dezvoltate.

În plus, „calitatea datelor colectate din România este foarte bună”, subliniază dr. Schenker, pentru că „specialiștii români răspund cerinţelor statisticienilor foarte repede, ceea ce dă o imagine bună medicilor de la noi”. Lista studiilor clinice autorizate în România în acest moment poate fi consultată pe site-ul ANMDMR.

Beneficiile investigatorului de studii clinice
• Acces la know-how și tehnologie medicală de ultimă oră
• Creșterea veniturilor
• Contribuţie la evoluţia medicinei
• Dezvoltare profesională individuală, prin publicarea cercetărilor în reviste de prestigiu
• Recunoaștere personală și profesională

Prof. dr. Doina Drăgănescu: „Medicamentul este o structură cu două tăișuri, întotdeauna discutăm de risc-beneficiu”

„Sunt multe mituri care circulă legat de studiile clinice și este nevoie de un anumit nivel de cunoaștere pentru a înţelege despre ce este vorba. Subiectul este delicat, este... foarte aproape de pielea noastră. Sunt situaţii în care ajungem să căutăm acea substanţă, acel panaceu care să rezolve o problemă de sănătate și adesea ne dorim acea rezolvare instantaneu. Dar medicamentul este o structură cu două tăișuri și, din această cauză, discutăm întotdeauna de risc și beneficiu pentru că mereu vor exista și reacţii adverse. Pentru asta este nevoie de o evaluare foarte îndelungată a moleculelor noi”, explică prof. dr. Doina Drăgănescu, membru al Comisiei Naţionale de Bioetică a ANMDMR.

Pentru ca o substanţă activă nou sintetizată să ajungă pe piaţă este nevoie de până la 15 ani, iar costurile sunt enorme, pot ajunge și la un miliard de euro. Asta presupune o muncă foarte detaliată până când să avem un medicament nou.

În ciuda dubiilor pe care unii le au legat de aspectul comercial al industriei farmaceutice versus neutralitatea știinţifică a cercetării, Doina Drăgănescu spune că „nu trebuie nicio clipă să uităm ceea ce ne interesează pe toţi, și anume, ca o substanţă să facă bine mai mult decât orice altceva. 

medicament

De aceea, studiile care ţin de siguranţa medicamentului – apropo de monitorizarea pe termen lung – sunt extraordinar de necesare”. În plus, se acordă o mare importanţă consimţământului informat al pacientului participant într-un studiu clinic: „Este modalitatea prin care i se transmite unui om, care poate să aibă orice nivel de pregătire, un cumul de informaţii din care el să înţeleagă prin ce va trece, dincolo de limbajul știinţific al profesioniștilor din sănătate. Limbajul trebuie să fie clar și lipsit de dubii”.

Studiile clinice în cifre

În 2019, circa 9.000 de pacienţi români au participat la studii clinice. 27% erau pacienţi oncologici, 20% cu boli digestive, 8% cu boli cardiovasculare și 7% cu boli metabolice (acestea fiind cele mai importante categorii).

Dacă România ar atinge numărul de 56 studii/mil. locuitori, sistemul sanitar ar beneficia de investiţii directe de 800 de milioane de euro. Din acești bani, 27% ar merge către stat, sub formă de impozite.

Costul mediu al unei ore de pregătire pentru investigatorii de studii clinice este de 100 de euro. Cu peste 550 de studii în desfășurare, Institutul „Gustave Roussy” din Franţa este „campionul studiilor clinice” și nr. 1 în lupta contra cancerului în Europa.

La Spitalul Johns Hopkins din Baltimore, SUA, cotat ani de-a rândul printre cele mai bune spitale din lume, doi din cinci pacienţi sunt trataţi prin înrolarea în studii clinice.

Cea mai mare densitate de studii clinice din Europa se înregistrează la Spitalul Vall d’Hebron (în apropiere de Barcelona, Spania). În România avem doar trei studii clinice în domeniul bolilor rare, din cauza lipsei de specialiști. (date citate de Dan Zaharescu – APRIM – și de George Tănăseanu – ACCSCR, în cadrul unui eveniment de presă)

Citiți și: Inovaţii medicale prin utilizarea printării 3D

Abonează-te la Viața Medicală!

Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!

  • Tipărit + digital – 249 de lei
  • Digital – 169 lei

Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:

  • Colegiul Medicilor Stomatologi din România – 5 ore de EMC
  • Colegiul Farmaciștilor din România – 10 ore de EFC
  • OBBCSSR – 7 ore de formare profesională continuă
  • OAMGMAMR – 5 ore de EMC

Află mai multe informații despre oferta de abonare.

Cookie-urile ne ajută să vă îmbunătățim experiența pe site-ul nostru. Prin continuarea navigării pe site-ul www.viata-medicala.ro, veți accepta implicit folosirea de cookie-uri pe parcursul vizitei dumneavoastră.

Da, sunt de acord Aflați mai multe