Nerandomilast (JASCAYD) este primul inhibitor selectiv al PDE4B, administrat oral, aprobat în Uniunea Europeană. Acesta aduce un mecanism de acțiune inovator, cu efecte antifibrotice și imunomodulatoare, se arată într-un comunicat de presă transmis redacției. 

Compania Boehringer Ingelheim a anunțat că nerandomilast (JASCAYD) a primit autorizația de punere pe piață din partea Comisiei Europene (CE) pentru tratamentul adulților cu fibroză pulmonară idiopatică (FPI) și al adulților cu fibroză pulmonară progresivă (FPP). 

Această aprobare marchează introducerea primei noi opțiuni terapeutice pentru FPI în Uniunea Europeană în ultimii zece ani și pentru FPP în ultimii peste cinci ani. 

Ca prim inhibitor oral selectiv al fosfodiesterazei 4B (PDE4B) din clasa sa, nerandomilast răspunde unei nevoi medicale importante neacoperite, încetinind cu succes progresia bolii menținând în același timp un profil favorabil de tolerabilitate, se menționează în același comunicat. 

Prin intermediul acestui medicament nou, „medicii din UE beneficiază de o nouă opțiune terapeutică, mult așteptată, pentru persoanele care trăiesc cu FPI și FPP, care este eficace, are un profil de siguranță bine caracterizat și poate susține aderența la tratament pe termen lung”, a declarat Shashank Deshpande, Președintele Consiliului Director și Directorul Diviziei Human Pharma din cadrul Boehringer Ingelheim. „Acest moment reprezintă un progres major, dar trebuie să contribuie și la înțelegerea mai clară a faptului că plămânii nu pot aștepta. Recunoașterea și diagnosticul precoce al fibrozei pulmonare sunt esențiale deoarece, pentru persoanle care trăiesc cu o boală progresivă, timpul este esențial.” 

Cel mai amplu program de studii clinice realizat până în prezent în FPI și FPP

Aprobarea Comisiei Europene urmează opiniei pozitive emise de CHMP (Comitetul pentru Medicamente de Uz Uman al Agenției Europene pentru Medicamente) în luna mai și se bazează pe rezultatele programului de fază III FIBRONEER, cel mai amplu program de studii clinice realizat până în prezent în FPI și FPP.1,2 

În cadrul ambelor studii FIBRONEER-IPF and FIBRONEER-ILD, a fost atins obiectivul primar: nerandomilast a încetinit cu succes declinul funcției pulmonare, măsurat prin modificarea absolută a capacității vitale forțate (CVF)* de la momentul inițial la săptămâna 52, comparativ cu placebo.1,2 

Deși obiectivul-cheie secundar de evaluare nu a fost atins în niciunul dintre studii,** s-a observat o reducere numerică a mortalității în ambele studii, atingând semnificație nominală în FIBRONEER-ILD.1,2 

Nerandomilast a demonstrat un profil favorabil de siguranță și tolerabilitate, fără necesitatea monitorizării hepatice. Administrat în monoterapie, a prezentat rate de întrerupere a tratamentului similar cu cele observate pentru placebo.1,2 

Profil de tolerabilitate care permite pacienților să își continue tratamentul pe termen lung

„Una dintre provocările managementului FPI și FPP este faptul că unii pacienți sunt nevoiți să întrerupă tratamentul prematur deoarece reacțiile adverse sunt dificil de tolerat”, a declarat Prof. Marlies Wijsenbeek, medic pneumolog în cadrul Centrului Universitar Erasmus MC. „Studiile FIBRONEER au arătat că nerandomilast contribuie la menținerea funcției pulmonare cu un profil de tolerabilitate care permite pacienților să își continue tratamentul pe termen lung, reprezentând un progres clinic important pe care pacienții din UE îl așteaptau de mult timp. De asemenea, eliminarea poverii monitorizării continue a funcției hepatice reprezintă un beneficiu suplimentar pentru pacienți.”

FPI și FPP afectează împreună peste 500.000 de persoane în Uniunea Europeană,5 caracterizându-se prin cicatrizare ireversibilă a țesutului pulmonar, limitând sever capacitatea persoanelor de a respira. 

În pofida naturii amenințătoare de viață a acestor afecțiuni, în care aproximativ jumătate dintre pacienții diagnosticați își pierd viața în decurs de 5 ani6,7,8 – prognosticul este mai nefavorabil decât în cazul multor tipuri de cancer.7,9,10 – multe persoane amână sau întrerup tratamentele existente din cauza reacțiilor adverse, precum greața, fotosensibilitatea și diareea. 11,12,13 În cazul FPI, aproximativ jumătate dintre pacienți întrerup tratamentul în primele 6 luni.13

„Atunci când primești diagnosticul unei afecțiuni pulmonare progresive și ireversibile, precum FPI sau FPP, una dintre cele mai mari temeri este că vei rămâne fără opțiuni de tratament,” a declarat Sue Farrington, președinta Federației Europene a Asociațiilor pentru Sclerodermie (FESCA). „Autorizarea de azi reprezintă un progres mult așteptat pentru comunitatea pacienților din Uniunea Europeană și oferă o nouă speranță persoanelor care trăiesc cu scleroză sistemică și alte afecțiuni ce pot conduce la fibroză pulmonară progresivă. Disponibilitatea unei terapii pe care pacienții o pot urma pe termen lung pentru a-și proteja funcția pulmonară aduce familiilor stabilitate și speranță reală .” 

Despre nerandomilast

Nerandomilast este un inhibitor oral selectiv al PDE4B, administrat de două ori pe zi, cu efecte antifibrotice și imunomodulatoare, aprobat în Statele Unite, China, Emiratele Arabe Unite, Japonia, Tailanda, Regatul Unit, Brazilia și Uniunea Europeană pentru tratamentul adulților cu fibroză pulmonară idiopatică și pentru tratamentul adulților cu fibroză pulmonară progresivă. 

Dosarele de autorizare pentru nerandomilast în FPI și PPF sunt, de asemenea, în curs de evaluare în alte țări, iar aprobări suplimentare sunt anticipate în 2026.

Compania Boehringer Ingelheim explorează, de asemenea, potențialul nerandomilast în două boli reumatice: scleroza sistemică (SSc) și miozita (IIM). 

Reamintim că nerandomilast este un produs medicinal eliberat numai pe bază de rețetă care a primit aprobarea Comisiei Europene.

* CVF este o măsură a funcției pulmonare, exprimată în mL. 

**Obiectivul secundar cheie a fost timpul până la prima exacerbare acută de FPI/PID, prima spitalizare din cauze respiratorii sau deces, pe durata studiului.