Boala Alzheimer afectează calitatea vieţii pacienţilor și are efecte devastatoare, cu repercusiuni și asupra familiei celor afectaţi. Peste 6,5 milioane de pacienţi din SUA trăiesc cu boala Alzheimer, iar numărul acestora este așteptat să crească la 13,8 milioane până în 2060, conform Asociaţiei pentru Alzheimer.

Lecanemab, un anticorp monoclonal, ţintește procesul fiziopatologic care duce la modificările specifice, legându-se de amiloidul beta, element-cheie în boala Alzheimer. Lecanemab va fi comercializat ca Leqembi.

Studiile de fază 3 au arătat că acest medicament încetinește progresia bolii. Însă de-a lungul perioadei de evaluare a creat îngrijorare privind siguranţa administrării, prin apariţia unor efecte adverse precum edemul cerebral sau chiar hemoragia cerebrală.

Cu toate acestea, în luna iulie 2022, Agenţia pentru Alimente și Medicamente din SUA a acceptat spre evaluare cu prioritate dosarul depus pentru lecanemab. Această aprobare accelerată permite ca un medicament pentru o boală gravă, care nu beneficiază de tratament, să fie aprobat mai repede și să poată fi folosit în timp ce studiile care evaluează medicamentul continuă, pe grupuri mai mari.

Dacă aceste studii confirmă faptul că medicamentul are un beneficiu clinic, FDA continuă cu procedura clasică de aprobare. Însă, dacă în această perioadă se dovedește că medicamentul nu prezintă beneficii clinice, FDA ar putea chiar să scoată medicamentul de pe piaţă.

Beneficii terapeutice și efecte adverse

În luna noiembrie 2022, rezultatele studiilor clinice de fază 3, publicate în The New England Journal of Medicine, au arătat că lecanemab a redus markerii de amiloid precoce în evoluţia bolii, astfel fiind asociat un declin cognitiv și funcţional mai puţin sever comparativ cu placebo, de-a lungul celor 18 luni de administrare.

Însă administrarea lui a fost asociată cu anumite efecte adverse. Din totalul participanţilor care au primit medicamentul, prin administrare intravenoasă, 6,9% au întrerupt medicaţia ca urmare a efectelor adverse, comparativ cu doar 2,9% din cei care au primit placebo.

Per total au fost înregistrate efecte adverse semnificative la 14% dintre pacienţii care au primit lecanemab și la 11,3% la cei din grupul care a primit doar placebo.

Cel mai frecvent efect advers a constat în modificări cerebrale identificate prin imagistică prin rezonanţă magnetică, precum edem cerebral sau hemoragie cerebrală (anomalii imagistice asociate amiloidului, ARIA), care pot fi ameninţătoare de viaţă.

Unii dintre pacienţii care înregistrează aceste efecte adverse pot să nu prezinte manifestări clinice, însă uneori pot necesita spitalizare sau pot avea afectare funcţională de durată. Se pare că aceste efecte adverse au fost mai frecvente în rândul pacienţilor cu gena APOE4, care poate crește riscul de boală Alzheimer sau de apariţie a alor tipuri de demenţe.

În cadrul studiilor clinice, rata de deces a fost de 0,7% în rândul celor care au primit lecanemab și de 0,8% în rândul grupului care a primit placebo. Preţul anual al tratamentului va fi de 26.500 de dolari per
pacient. În ciuda beneficiilor noii terapii aprobate, experţii atrag atenţia asupra importanţei prescrierii acesteia doar la pacienţii potriviţi, și într-o doză corespunzătoare. Se recomandă de asemenea testarea pentru gena APOE4 și trebuie luat în calcul și riscul apariţiei efectelor adverse.

Citiți și: Alzheimer: hormonul FSH, posibil responsabil de incidența crescută la femei