Agenția Europeană pentru Medicamente reconfirmă că reînnoirea autorizației condiționate de punere pe piață a medicamentului Translarna, indicat în tratamentul distrofiei musculare Duchenne, nu va avea loc.
Medicamentul Translarna a primit o autorizație de punere pe piață în UE, în data de 31 iulie 2014, pentru tratamentul pacienților cu distrofie musculară Duchenne, determinată de o mutație de tip nonsens la nivelul genei distrofinei.
Agenția Europeană pentru Medicamente (EMA) a analizat beneficiile medicamentului Translarna și a concluzionat că eficacitatea acestuia nu a fost confirmată la pacienții cu distrofie musculară Duchenne determinată de o mutație de tip nonsens la nivelul genei distrofinei.
Această evaluare a fost efectuată în urma unei reexaminări solicitate de compania care comercializează medicamentul, după ce EMA a concluzionat, la începutul acestui an, că autorizația de punere pe piață a medicamentului Translarna nu ar trebui să fie reînnoită.
La momentul aprobării medicamentului Translarna, în 2014, exista o incertitudine cu privire la eficacitatea acestuia; totuși, având în vedere lipsa tratamentelor adecvate pentru pacienții care suferă de distrofie musculară Duchenne, medicamentul a primit o autorizație de punere pe piață condiționată și s-a solicitat companiei să efectueze noi studii, pentru a confirma beneficiile acestuia, se arată într-un comunicat de presă al EMA preluat de Agenția Națională a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România.
Un prim studiu post-autorizare (studiul 020) nu a reușit să confirme eficacitatea medicamentului Translarna, dar a sugerat că un subgrup de pacienți, cei care au prezentat o reducere progresivă a capacității de deplasare, ar putea fi mai sensibili la tratament.
Recent, însă, Comitetului pentru Medicamente de Uz Uman (CHMP) al EMA a reevaluat, printre altele, datele dintr-un studiu care compară rezultatele stării de sănătate a pacienților din două registre de pacienți. În cadrul studiului, pacienții din registrul STRIDE au fost tratați cu medicamentul Translarna în medie 5,5 ani, între 2015 și 2022, în timp ce pacienții din registrul CINRG DNHS nu au fost tratați cu medicamentul Translarna și au fost monitorizați între 2006 și
2016. Comitetul EMA nu a putut formula concluzii cu privire la beneficiile medicamentului Translarna, pe baza acestor date, din cauza mai multor diferențe existente între registre și a unor factori de eroare care fac comparația neconcludentă.
Mai multe detalii despre aceste studii găsiți aici.
Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!
Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:
Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!
Află mai multe informații despre oferta de abonare.
Cookie-urile ne ajută să vă îmbunătățim experiența pe site-ul nostru. Prin continuarea navigării pe site-ul www.viata-medicala.ro, veți accepta implicit folosirea de cookie-uri pe parcursul vizitei dumneavoastră.
Da, sunt de acord Aflați mai multe
