Administrația pentru Alimente şi Medicamente din Statele Unite (FDA) a aprobat recent, un medicament care țintește neurofibromatoza tip 1, o afecțiune genetică rară, care stimulează creșterea tumorilor în țesuturile care acoperă nervii din corp.

Medicamentul a primit aprobare pentru a putea fi utilizat la copii în vârstă de cel puțin 2 ani, care suferă de neurofibromatoză tip 1 cu neurofibroame plexiforme simptomatice, care nu pot fi operate, informează Reuters. 

„Produsul nostru este disponibil atât sub formă de capsulă, cât și sub formă de tabletă dizolvabilă în apă, un lucru extrem de important pentru pacienții cu probleme de înghițire, care nu au putut beneficia de tratament până acum”, a declarat Saqib Islam, CEO în cadrul companiei SpringWorks, dezvoltatoarea medicamentului. 
Aprobarea dată de FDA a avut la bază rezultatele unui studiu de fază II care a demonstrat o reducere cu cel puțin 20% a tumorilor la 52% dintre pacienții pediatrici și 41% dintre cei adulți. 

Pacienții cu neurofibromatoză tip 1 au o speranță de viață cu 8 până la 15 ani mai mică decât populația generală, notează Reuters. Potrivit estimărilor companiei producătoare a medicamentului, numai în Statele Unite locuiesc peste 100.000 de persoane cu această afecțiune, iar 30-50% dintre acestea sunt la risc de a dezvolta neurofibroame plexiforme.