Agenţia americană pentru alimente şi medicamente (FDA) a aprobat lansarea pe piaţa din Statele Unite, în cadrul unei autorizări accelerate, a medicamentului Qalsody (denumirea comercială pentru Tofersen) pentru tratamentul SLA-SOD1, forma genetică a sclerozei laterale amiotrofice, o maladie cunoscută şi sub numele de „boala lui Charcot”, a precizat Biogen într-un comunicat.

Un studiu de fază 3 ale cărui rezultate finale sunt aşteptate pentru 2026-2027 ar trebui să permită confirmarea acestei decizii anticipate, scrie Agerpres.

Qalsody este primul tratament ce ţinteşte o cauză genetică a sclerozei laterale amiotrofice (SLA) şi care a fost autorizat, a subliniat producătorul său american, precizând că, în Europa, Agenţia Europeană pentru Medicamente (EMA) a acceptat în decembrie 2022 să examineze cererea de autorizare privind lansarea pe piaţă a Tofersen, o procedură aflată încă în curs de desfăşurare.

Citește și: Speranţă pentru pacienţii cu scleroză laterală amiotrofică

Formele genetice ale Bolii lui Charcot afectează doar între 10% şi 15% dintre bolnavi. Gena SOD1 este prezentă doar la 3%-4% din totalul cazurilor de SLA, potrivit datelor publicate de Asociaţia pentru cercetări asupra SLA.

Această autorizare se bazează în special pe rezultatele furnizate de mai multe studii preliminare succesive, realizate pe mai multe zeci de pacienţi cu vârste cuprinse între 23 şi 78 de ani. Medicii au constatat un declin al capacităţilor fizice mai puţin pronunţat la bolnavii trataţi cu Qalsody decât la cei care au primit un placebo.

„Unda verde dată de autorităţile sanitare americane aduce speranţa că persoanele care trăiesc cu această formă rară de SLA ar putea beneficia de o diminuare a declinului forţei lor fizice, a funcţiilor lor clinice şi respiratorii”, a subliniat Timothy Miller, care a testat medicamentul Qalsody şi care este codirector al Centrului SLA din cadrul Universităţii Washington din oraşul St. Louis.