Într-un comunicat de presă de pe site-ul Agenţiei americane pentru alimente şi medicamente (FDA) se arată că Miplyffa, în combinație un inhibitor enzimatic numit miglustat, este aprobat pentru a trata simptomele neurologice asociate bolii Niemann-Pick de tipul C (NPC) la adulții și copii cu vârsta peste 2 ani. Astfel, Miplyffa este primul medicament aprobat de FDA pentru a trata NPC. 

Boala Niemann-Pick de tipul C este o boală genetică rară ce are ca rezultat simptome neurologice progresive și disfuncții ale organelor. Ea este cauzată de modificări apărute la nivelul genei NPC1 sau genei NPC2, afectând transportul necesar de colesterol și de alte lipide în interiorul celulelor, arată FDA. Prin urmare, aceste celule nu funcționează așa cum ar fi corect, iar rezultatul este că apar deteriorări ale organelor. În medie, persoanele afectate de boala Niemann-Pick trăiesc doar aproximativ 13 ani. 

„Prima aprobare din istorie a unei opțiuni terapeutice sigure și eficiente pentru NPC va susține, fără îndoială, nevoile medicale esențiale ale persoanelor care suferă de această boală”, a declarat dr. Janet Maynard, directorul departamentului de boli rare, pediatrie, urologie și medicină reproductivă din cadrul Centrului pentru Evaluarea și Cercetarea Medicamentelor al FDA. 

Informațiile referitoare la prescrierea medicamentului Miplyffa conțin avertismente cu privire la reacții de hipersensibilitate, cum ar fi angioedem. Fmeile însărcinate sau cele care își doresc să rămână însărcinate nu ar trebui să utilizeze Miplyffa. Cele mai frecvente efecte adverse ale acestui medicament includ infecții ale tractului respirator superior, diaree și scădere ponderală. Mai multe informații despre acest medicament găsiți pe site-ul fda.gov.