Autentificare

Dacă ești abonat medichub.ro, autentificarea se face cu adresa de E-mail și parola pe care le utilizezi pentru a intra în platformă.
Abonează-te la „Viața medicală” ca să ai acces la întreg conținutul săptămânalului adresat profesioniștilor din Sănătate!

Căutare:

Căutare:

Acasă  »  ACTUALITATE  »  Știri

Nou tratament pentru amiloidoza mediată de transtiretină

Viața Medicală
Dr. Cornelia PARASCHIV vineri, 10 august 2018
Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției europene pentru medicamente (EMA) a recomandat autorizația de introducere pe piață a medicamentului patisiran, destinat tratamentului amiloidozei mediate de transtiretină (hATTR amiloidoză) la pacienții adulți cu stadiul 1 sau 2 de polineuropatie periferică. Medicamentul ar putea să îmbunătățească evoluția bolii, funcționalitatea pacientului și calitatea vieții acestuia.

Amiloidoza mediată de transtiretină este o boală moștenită, rară, care pune viața în pericol. Boala este cauzată de mutații ale genei transtiretinei (TTR), rezultând proteine TTR defecte ce se acumulează ca amiloid în diverse țesuturi, incluzând nervii, inima și tractul gastrointestinal. Pacienții cu această afecțiune au, de obicei, probleme cardiace, slăbiciune musculară la nivelul membrelor și, în etape ulterioare, incapacitate de mers, precum și afecțiuni la nivelul stomacului și intestinului (care duc la malnutriție) și disfuncție a vezicii urinare. Amiloidoza hATTR este mai frecventă la bărbați decât la femei.
Patisiran este un medicament realizat dintr-o mică secvență de material genetic sintetic denumit „ARN redus interferant” (siRNA), destinat să se atașeze materialului genetic al celulelor responsabile de producerea proteinei TTR și să blocheze producția acesteia în ficat. Se reduce, astfel, acumularea de amiloid TTR în țesuturi, fiind încetinită progresia bolii. Patisiran se administrează prin perfuzie intravenoasă, o dată la trei săptămâni.

Siguranța și eficacitatea medicamentului au fost evaluate într-un studiu pivot care a inclus 225 de pacienți cu amiloidoză hATTR și polineuropatie simptomatică. Studiul a arătat îmbunătățiri semnificative ale manifestărilor neurologice ale bolii și calității vieții pacienților, precum și un impact pozitiv asupra parametrilor cardiaci. Eficacitatea acestui tratament la pacienții cu polineuropatie în stadiul 3 nu a fost încă demonstrată. Cele mai frecvente efecte adverse observate au fost: înroșirea feței, dureri de spate, greață, dureri abdominale, dispnee și cefalee.

Patisiran este al doilea medicament recomandat pentru autorizare în această boală, în urma avizului pozitiv pentru inotersen în mai 2018. Aceste două medicamente lărgesc considerabil opțiunile terapeutice pentru amiloidoza mediată de transtiretină, care includ în prezent transplantul de ficat, tratamentul cu tafamidis și utilizarea antiinflamatoarelor nesteroidiene (AINS). Toate acestea au limitări considerabile pentru pacienții cu polineuropatie în stadiile 2 și 3. Patisiran a fost clasificat ca medicament orfan în aprilie 2011. Comitetul pentru produse medicamentoase orfane (COMP) al EMA va examina dacă informațiile disponibile până în prezent permit reconfirmarea statutului de medicament orfan și acordarea exclusivității pe piață a producătorilor pentru zece ani.

    Avizul adoptat de CHMP este un pas intermediar către accesul pacienților la tratament. Avizul CHMP va fi trimis Comisiei europene pentru adoptarea unei decizii privind autorizația de introducere pe piață la nivelul întregii Uniuni europene. Odată acordată autorizația, deciziile privind prețul și rambursarea vor avea loc la nivelul fiecărui stat membru, luând în considerare rolul potențial/utilizarea acestui medicament în contextul sistemului național de sănătate al țării respective.

Abonează-te la Viața Medicală

Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața medicală”, săptămânalul profesional, social și cultural al medicilor și asistenților din România!
Avem două tipuri de abonamente anuale:
• Tipărit + digital – 200 de lei
• Digital – 129 de lei

Prețul include TVA și taxele poștale de expediere a ziarului.
Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:
• Colegiul Medicilor Dentiști din România – 5 ore de EMC
• Colegiul Farmaciștilor din România – 10 ore de EFC
• OBBCSSR – 7 ore de formare profesională continuă
• OAMGMAMR – 5 ore de EMC