Luspatercept reduce semnificativ necesitatea de transfuzii sangvine în cazul pacienților cu sindroame mielodisplazice cu risc scăzut.
Recent publicat în New England Journal of Medicine, studiul MEDALIST a concluzionat că luspatercept ar putea reduce severitatea anemiei în cazul pacienților cu sindroame mielodisplazice cu risc scăzut, care necesită multiple transfuzii sangvine și care nu mai răspund la agenții de stimulare a eritropoiezei sau care au fost nevoiți să renunțe la acești agenți din cauza reacțiilor adverse.
Dintre cei 229 de pacienți incluși în studiu, 153 au primit luspatercept, iar 76 au primit placebo. În urma tratamentului, 38% dintre pacienții din grupul cu luspatercept au devenit independenți de transfuzii timp de peste opt săptămâni, în comparație cu 13% dintre pacienții din grupul placebo (p<0,001). În plus, un model similar a fost remarcat la extinderea studiului pe o perioadă de 48 de săptămâni.
Printre cele mai comune reacții adverse asociate tratamentului se numără fatigabilitatea marcată (27% dintre participanți), diareea (22%), astenia (20%) și greața (20%). Cefaleea, durerea lombară, dispneea și tusea au apărut la cel puțin 15% dintre pacienți. Totuși, în timp, s-a constatat tendința de scădere a incidenței evenimentelor adverse, foarte puține dintre aceste probleme necesitând întreruperea tratamentului.
„Rezultatele obținute se aplică pentru aproximativ 15% dintre pacienții cu sindroame mielodisplazice, în special pentru cei cu anemie refractară cu sideroblaști inelariˮ, a declarat pentru Reuters Health dr. Pierre Fenaux, directorul Departamentului de hematologie și imunologie în cadrul Spitalului Saint-Louis din Paris, în calitate de autor principal al studiului.
Studiul a fost finanțat de Acceleron Pharma și Celgene (care a devenit parte a Bristol-Myers Squibb). A fost înaintată către FDA (Food and Drug Administration) cererea de aprobare a luspatercept în tratamentul anemiei la adulții care necesită transfuzii sangvine repetate și pentru pacienții cu sindroame mielodisplazice cu risc scăzut-intermediar, care au anemie refractară cu sideroblaști inelari. Luspatercept este aprobat deja în tratamentul pacienților adulți cu beta-talasemie care necesită multiple transfuzii sangvine.
Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!
Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:
Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!
Află mai multe informații despre oferta de abonare.
Cookie-urile ne ajută să vă îmbunătățim experiența pe site-ul nostru. Prin continuarea navigării pe site-ul www.viata-medicala.ro, veți accepta implicit folosirea de cookie-uri pe parcursul vizitei dumneavoastră.
Da, sunt de acord Aflați mai multe
