Îi modelează deciziile, planurile, pe care este nevoit să le amâne, parcursul profesional, familia pe care și-o construiește și, adesea, încrederea cu care privește spre viitor.

Pentru mulți pacienți, parcursul începe cu mult înainte de stabilirea diagnosticului. Debutează cu incertitudine. Cu întrebări fără răspuns. Cu numeroase consultații la diferiți specialiști, în căutarea unei explicații. Și, uneori, cu sentimentul că afecțiunea lor este atât de rară încât nimeni nu înțelege cu adevărat prin ce trec.

În Europa, bolile rare sunt definite ca afecțiuni care afectează mai puțin de 5 persoane dintr-un grup de 10.000 de persoane. Deși fiecare boală rară afectează, individual, un număr redus de pacienți, împreună acestea au un impact asupra a milioane de persoane și a familiilor lor. În România, la fel ca în întreaga Europă, persistă provocări legate de diagnosticul precoce, accesul la terapii inovatoare și dezvoltarea unor trasee de îngrijire integrate, care să sprijine pacienții pe întregul parcurs al bolii.

Însă bolile rare nu reprezintă doar o provocare pentru sistemul de sănătate. Ele reprezintă, înainte de toate, o provocare profund umană. Acesta este motivul pentru care facem ceea ce facem.

În cadrul companiei Sobi, credem că raritatea unei boli nu ar trebui să determine niciodată calitatea îngrijirii medicale, a sprijinului sau a speranței pe care o primește un pacient. Această convingere stă la baza tuturor acțiunilor noastre.

O descoperire științifică poate transforma vieți — însă numai atunci când devine accesibilă persoanelor care au nevoie de ea. Numai atunci când profesioniștii din domeniul sănătății dispun de cunoștințele și instrumentele necesare pentru a recunoaște și gestiona eficient bolile rare. Numai atunci când sistemul de sănătate, autoritățile, organizațiile de pacienți, medicii și industria colaborează în jurul unui obiectiv comun.

Pentru noi, a transpune ideile inovatoare în realitate înseamnă să transformăm progresul științific în schimbări cu impact real pentru persoanele care trăiesc cu boli rare. Înseamnă să ne asigurăm că inovația depășește limitele laboratorului și ajunge în practica medicală. Și înseamnă să colaborăm îndeaproape cu profesioniștii din domeniul sănătății, autoritățile și comunitățile de pacienți pentru a face posibilă această schimbare.

În calitate de companie biofarmaceutică internațională dedicată bolilor rare, Sobi reunește expertiză în cercetare, dezvoltare, producție și facilitarea accesului pacienților la tratament. Cu o tradiție solidă în domeniul hemofiliei și o prezență în continuă dezvoltare în arii terapeutice precum hematologia, imunologia și bolile genetice și metabolice rare, obiectivul nostru rămâne clar: să răspundem unor nevoi medicale majore încă neacoperite și să îmbunătățim perspectivele terapeutice pentru pacienții ale căror opțiuni au fost, în mod tradițional, limitate.

Totuși, progresul în domeniul bolilor rare nu poate fi obținut de un singur actor.

Organizațiile de pacienți au un rol esențial în acest parcurs. De cele mai multe ori, ele reprezintă prima sursă de sprijin pentru pacienții recent diagnosticați și pentru familiile acestora. Contribuie la creșterea gradului de conștientizare, susțin îmbunătățirea standardelor de îngrijire și se asigură că experiența de viață a pacienților rămâne parte integrantă a dialogului privind politicile și serviciile de sănătate. Vocea lor contează. Experiența lor contează. Parteneriatul cu acestea este indispensabil dacă ne dorim schimbări reale și sustenabile.

La Sobi, considerăm că rolul nostru este acela de a construi punți între autorități, profesioniștii din domeniul sănătății și organizațiile de pacienți, facilitând transformarea progresului științific în beneficii concrete și contribuind la accesul pacienților la soluții terapeutice inovatoare, într-un mod eficient și la momentul potrivit.

După cum explică Mihai Stanciu, Cluster Head Sobi România și Bulgaria:

„În domeniul bolilor rare, fiecare diagnostic înseamnă mult mai mult decât o afecțiune medicală. În spatele lui se află o persoană, o familie și un viitor. Responsabilitatea noastră nu este doar să aducem inovația, ci și să ne asigurăm că aceasta se transformă în oportunități reale pentru ca pacienții să poată avea o viață cât mai apropiată de normal. Acesta este ceea ce ne motivează în fiecare zi”.

Acest angajament se reflectă în modul în care Sobi își desfășoară activitatea atât la nivel global, cât și în România.

Dincolo de facilitarea accesului la terapii inovatoare, susținem activ schimbul de expertiză științifică, educația medicală continuă și colaborarea între toți actorii implicați în sistemul de sănătate. Credem că cele mai bune rezultate pentru pacienți sunt obținute atunci când expertiza medicală, inovația și experiența pacienților converg în jurul unui obiectiv comun.

Această abordare este susținută prin acțiuni concrete. Prin colaborarea strânsă cu autoritățile de reglementare și cu ceilalți parteneri din sistemul de sănătate, Sobi contribuie la facilitarea accesului timpuriu la terapii inovatoare prin programe dedicate, oferind pacienților cu nevoi medicale majore încă neacoperite posibilitatea de a beneficia de tratament înainte de finalizarea procesului de rambursare. Pentru numeroși pacienți, acest lucru poate face o diferență semnificativă în momente critice ale parcursului lor terapeutic.

Așa cum subliniază Florin Bunea, Commercial Lead Sobi România:

„Dincolo de terapii și de rezultatele clinice, succesul în domeniul bolilor rare se măsoară prin viețile schimbate. Fiecare pas care apropie un pacient de o viață normală reprezintă, de fapt, cea mai importantă confirmare a muncii noastre”.

Construirea încrederii în comunitățile pacienților cu boli rare necesită timp, consecvență și disponibilitatea de a asculta. În cel mai recent studiu realizat de PatientView, pacienții au clasat Sobi pe primul loc la nivel mondial în ceea ce privește reputația corporativă în domeniul bolilor rare.

Suntem mândri de această recunoaștere nu pentru ceea ce spune despre noi, ci pentru că vine din partea celor care trăiesc zi de zi cu o boală rară. Încrederea lor reprezintă atât un privilegiu, cât și o responsabilitate. Ea ne reamintește că succesul în domeniul bolilor rare nu poate fi măsurat exclusiv prin realizări științifice sau prin dezvoltarea unor noi terapii.

El trebuie măsurat și prin impactul asupra vieții oamenilor. Prin adolescentul care dobândește încrederea necesară pentru a-și gestiona independent afecțiunea. Prin părintele care privește cu mai puțină teamă spre viitor. Prin pacientul care se poate întoarce la locul de muncă, își poate continua studiile, își poate întemeia o familie, poate călători sau își poate face planuri fără teama permanentă pe care boala o poate aduce.

Acestea sunt momentele care ne reamintesc de ce munca noastră contează.

La Sobi, scopul nostru nu este doar să dezvoltăm tratamente pentru bolile rare. Scopul nostru este să ajutăm oamenii să depășească limitările pe care aceste afecțiuni le pot impune.

În cele din urmă, adevărata inovație în medicină nu se măsoară doar prin progresul științific, ci și prin demnitatea, încrederea și oportunitățile pe care le redă oamenilor. Pentru că, indiferent cât de rară este o afecțiune, niciun pacient nu ar trebui să se simtă lăsat în urmă doar din cauza rarității bolii sale.

Despre Sobi®

Sobi® (Swedish Orphan Biovitrum) este o companie biofarmaceutică internațională specializată în dezvoltarea și furnizarea de terapii inovatoare dedicate bolilor rare. Printr-un model de business integrat, care acoperă întregul lanț valoric — de la cercetare și dezvoltare până la facilitarea accesului pacienților la tratament — compania este recunoscută ca un partener de încredere în managementul unor afecțiuni complexe.

Portofoliul Sobi include soluții terapeutice din domeniile hematologiei, imunologiei și bolilor genetice și metabolice, adresând nevoi medicale majore încă insuficient acoperite. Cu o experiență vastă în managementul hemofiliei și o prezență internațională solidă, inclusiv în România, compania contribuie la îmbunătățirea accesului la tratamente inovatoare în cadrul unor sisteme de sănătate diverse.

Prin colaborarea cu autoritățile, profesioniștii din domeniul sănătății și organizațiile de pacienți, Sobi contribuie la dezvoltarea unor modele sustenabile de acces la tratament și la integrarea inovației în practica clinică, cu obiectivul de a îmbunătăți rezultatele terapeutice și calitatea vieții persoanelor care trăiesc cu boli rare.