Newsflash
Internaționale

Novartis anunță decesul a doi copii tratați cu Zolgensma

de L. Budin - aug. 17 2022
Novartis anunță decesul a doi copii tratați cu Zolgensma

Gigantul farmaceutic elvețian continuă „să creadă cu fermitate” în beneficiile aceste terapii genice, care a costat 2 milioane de dolari la lansarea ei, în 2019.

Gigantul farmaceutic elveția Novartis a notificat autoritățile sanitare din mai multe țări în legătură cu decesul a doi copii tratați cu Zolgensma, terapia genică pentru amiotrofia spinală. Aceasta este o boală rară și adesea mortală, pentru care nu existau opțiuni de tratament până la lansarea medicamentului, informează cotidianul La Tribune de Genève, care preia o știre AFP.

compania-novartis
Sursă foto: Wikimedia Commons

 

Cele două decese s-au produs în Rusia și în Kazahstan, precizează grupul elvețian, într-un e-mail către AFP.

Copiii au decedat în urma insuficienței hepatice acute, la 5-6 săptămâni după ce au primit tratamentul și la 10 zile după ce li s-au administrat corticosteroizi, meniți a reduce efectele secundare nedorite, se mai arată în documentul companiei.  

Novartis a notificat decesele autorităților sanitare din toate țările unde tratamentul este comercializat – inclusiv Agenției americane a medicamentului, Food and Drug Administration (FDA), care a fost prima care a aprobat această terapie.

Bebelușii care suferă de amiotrofie spinală pierd rapid neuronii motori implicați în funcții musculare esențiale, precum respirația, deglutiția, vorbirea și mersul, arată La Tribune de Genève. În lipsa tratamentului, mușchii slăbesc iar boala evoluează progresiv spre paralizie sau deces – cel mai adesea înainte de împlinirea vârstei de 2 ani.

Terapia Novartis a revoluționat tratamentul acestei boli degenerative care condamna bebelușii la o moarte precoce, atacând direct rădăcina genetică a maladiei.

Terapia fost aprobată mai întâi în SUA, în 2019, dar lansarea ei a fost acompaniată de controverse, inclusiv legate de costul ridicat, notează cotidianul elvețian. În Statele Unite, Zolgensma costa 2 milioane de dolari, tratamentul fiind, la momentul lansării, cel mai scump din lume.

Costurile se explică prin complexitatea procesului de producție, care constă în introducerea de material genetic în celule, pentru a corija genele deficiente.

Insuficiența hepatică acută este unul dintre efectele secundare potențiale cunoscute, a explicat laboratorul elvețian, subliniind că riscul este deja semnalat în informațiile care însoțesc tratamentul. Grupul plănuiește să aducă la zi aceste informații, ca urmare a celor două decese recente.

Reprezentanții grupului au declarat că „cred cu fermitate”, în continuare, în beneficiile tratamentului.

De la lansare, terapia Zolgensma a fost utilizată, la nivel mondial, pentru a trata peste 2.300 de pacienți.

Biofarm, profit net de 43,6 milioane de lei în primele șase luni ale anului

Abonează-te la Viața Medicală!

Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!

  • Tipărit + digital – 249 de lei
  • Digital – 169 lei

Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:

  • Colegiul Medicilor Stomatologi din România – 5 ore de EMC
  • Colegiul Farmaciștilor din România – 10 ore de EFC
  • OBBCSSR – 7 ore de formare profesională continuă
  • OAMGMAMR – 5 ore de EMC

Află mai multe informații despre oferta de abonare.

Cookie-urile ne ajută să vă îmbunătățim experiența pe site-ul nostru. Prin continuarea navigării pe site-ul www.viata-medicala.ro, veți accepta implicit folosirea de cookie-uri pe parcursul vizitei dumneavoastră.

Da, sunt de acord Aflați mai multe