Medicamentul Uplizna a redus semnificativ numărul de recidive la pacienții cu boală autoimună rară asociată cu imunoglobulina G4. 

Comitetul pentru medicamente de uz uman (CHMP) al Agenției Europene pentru Medicamente (EMA) a recomandat recent extinderea indicației terapeutice a medicamentului Uplizna (inebilizumab), pentru a include tratamentul pacienților adulți cu boală activă asociată cu imunoglobulina G4 (IgG4-RD – immunoglobulin G4-related disease), se arată într-un comuniat de presă preluat de site-ul ANMDMR. 

Ce este IgG4-RD și cum se manifestă 

IgG4-RD este o boală autoimună rară, cronică (o boală cauzată de propriul sistem de apărare al organismului, care atacă țesutul normal), care poate provoca fibroză (cicatrizare tisulară) și inflamații la nivelul unuia sau mai multor organe. 

Pacienții cu IgG4-RD prezintă semne și simptome noi sau agravate, la nivelul unuia sau mai multor organe. Consecințele inflamației se manifestă treptat sau acut și pot duce la apariția unor leziuni și disfuncții ireversibile ale organelor. IgG4-RD afectează, de obicei, persoanele cu vârsta cuprinsă între 40 și 60 de ani. 

În prezent, nu există medicamente autorizate în Uniunea Europeană pentru tratamentul adulților cu boală autoimună rară asociată cu imunoglobulina G4 (IgG4), iar pacienții sunt tratați în mod obișnuit cu glucocorticoizi și alte medicamente imunomodulatoare. 

Unii pacienți prezintă reduceri semnificative ale dimensiunii leziunilor și o îmbunătățire a rezultatelor testelor de laborator, însă alții nu reușesc să ajungă la remisie completă sau recidivează în decurs de un an. În plus, este mai probabilă apariția reacțiilor adverse asociate cu utilizarea glucocorticoizilor, inclusiv hipertensiune  arterială, valori crescute ale glicemiei, osteoporoză (subțiere a oaselor), un sistem imunitar slăbit și slăbiciune musculară, la pacienții mai vârstnici. 

Prin urmare, există o nevoie medicală crescută, nesatisfăcută, de tratamente care să evite utilizarea de steroizi la pacienții cu boală autoimună rară asociată cu imunoglobulina G4 (IgG4), se mai arată în comunicat. 

Studiu clinic de fază 3

Medicamentul Uplizna conține inebilizumab, un anticorp monoclonal (un tip de proteină) care se atașează de celulele imune numite celule B, distrugându-le. Acest medicament este deja aprobat pentru tratarea pacienților cu tulburare din spectrul neuromielitei optice (TSNMO).

Comitetul pentru Medicamente de Uz Uman al EMA și-a bazat recomandarea pe evaluarea datelor privind eficacitatea și siguranța dintr-un studiu clinic de fază 3, randomizat, dublu-orb, cu durata de 52 de săptămâni, efectuat la 135 de pacienți adulți cu IgG4-RD activă, cărora li s-a administrat intravenos fie medicamentul Uplizna, fie placebo corespunzător în ziua 1, ziua 15 și săptămâna 26. 

Timpul median până la prima recidivă tratată a IgG4-RD a fost semnificativ mai îndelungat la pacienții cărora li s-a administrat Uplizna. În mod similar, dintre cei 68 de pacienți cărora li s-a administrat Uplizna, doar șapte au fost tratați pentru recidiva RD IgG4, comparativ cu 40 dintre cei 67 de pacienți la care s-a administrat placebo. 

În plus, 58,8% dintre pacienții cărora li s-a administrat Uplizna au obținut remisie completă fără utilizare de corticosteroizi, fără recidive (o perioadă fără simptome ale bolii, după tratament) în săptămâna 52, comparativ cu 22,4% dintre pacienții la care s-a administrat placebo. 

Profilul de siguranță al medicamentului Uplizna la pacienții cu IgG4 RD sau la pacienții cu tulburare din spectrul neuromielitei optice (TSNMO) a fost în general similar. Cele mai frecvente reacții adverse au fost infecțiile (inclusiv infecțiile tractului urinar, rinofaringita și infecțiile tractului respirator superior), durerile articulare, durerile de spate și număr scăzut de limfocite (un tip de leucocite). Mai multe detalii puteți afla de aici.