Tratamentul bolilor colestatice necesită o abordare multidisciplinară și acces la centre specializate de chirurgie hepato-biliară pediatrică și de transplant hepatic pediatric.

„Mulți dintre acești pacienți au și alte probleme de sănătate, însă deseori se simt ca într-o continuă luptă cu sistemul când sunt nevoiți să-și caute săptămâni întregi tratamentul. Pentru mulți dintre ei nu există alte opțiuni teraputice și se mulțumesc cu orice variantă a tratamentului găsesc. În ultimul timp a devenit o adevarată vânătoare după fiecare cutie de pastile si pacienții sunt fericiți dacă măcar le pot găsi în țară sau într-un județ cât mai apropiat de ei. Din nefericire, deseori soluția nu este decât în afara țării”, a declarat Marilena Debu, președinta Asociației Pacienților cu Afecțiuni Hepatice din România, într-un comunicat remis redacției.

Suportul nutrițional adecvat, prin formule speciale, este esențial pentru sugarii cu colestază, iar tratamentul medicamentos include vitamine liposolubile (A, D, E, K) și terapii pentru prurit precum UDCA, rifamicina, colestiramina, fenobarbital și inhibitori IBAT. Cu toate acestea, lipsa formelor pediatrice pentru medicamente și discontinuitățile în disponibilitatea acestora pe piață, din cauza costurilor, constituie provocări majore.

În acest context, Alianța Națională pentru Boli Rare România și Asociația Română de Cancere Rare organizează al doilea webinar din seria Share Experience 2024, intitulat „Bolile Colestatice Rare”. 

„Acest webinar își propune să abordeze provocările legate de accesul limitat la tratamente esențiale pentru pacienții din România, subliniind importanța unui suport coordonat și a unei colaborări eficiente între profesioniștii din domeniul sănătății și pacienți”, se menționează în comunicat.

La nivelul țării există, de asemenea, un program național pentru bolile rare și grupuri de suport pentru pacienți și părinți, care oferă sprijin moral și practic în gestionarea acestor afecțiuni complexe.

Pe lângă aspectele medicale, sunt recunoscute și dimensiunile sociale, psihologice și emoționale ale vieții cu o boală colestatică rară, oferind pacienților și familiilor lor un suport comprehensiv și integrat. 

„Colestaza neonatală reprezintă o provocare semnificativă în domeniul medical, atât din punct de vedere al diagnosticării, cât și al tratamentului. Problemele legate de diagnostic includ dificultatea de a diferenția colestaza neonatală de alte afecțiuni hepatice și timpul necesar pentru identificarea precisă a cauzei subiacente”, se mai spune în comunicat.