Newsflash
ACTUALITATE Internaționale

Primul tratament pentru fibrodisplazia osificantă progresivă

de Dr. Mariana MINEA - aug. 25 2023
Primul tratament pentru fibrodisplazia osificantă progresivă

Recent, Administraţia pentru Alimente și Medicamente din Statele Unite a aprobat  palovarotene, medicament cu administrare orală, pentru tratamentul fibrodisplaziei osificante progresive (FOP).

Cunoscută și ca miozită osificantă, FOP este o boală rară, debilitantă, caracterizată prin prezenţa de focare de osificare la nivelul ţesuturilor moi. Astfel, se formează os la nivelul ligamentelor, tendoanelor și musculaturii striate, afectând sever mobilitatea și funcţionarea pacientului. 

Majoritatea acestor persoane pierd capacitatea de a se îngriji sau de a se hrăni singure până la vârsta de 30 de ani, iar mediana duratei lor de viaţă este de 56 de ani. Moartea survine adeseori prin depunerea de os la nivelul musculaturii intercostale, ce îngreunează respiraţia. Boala afectează aproximativ 900 de persoane la nivel mondial.

Palovarotene ţintește receptorii gamma pentru acidul retinoic, implicaţi în dezvoltarea scheletală. Este aprobat pentru tratarea pacienţilor de sex feminin cu vârsta peste 8 ani și a pacienţilor de sex masculin de peste 10 ani. Medicamentul a fost aprobat în urma unui studiu de fază 3 cu durata de 18 luni care a inclus 107 adulţi și copii, peste 10% din populaţia cu FOP. Ritmul osificării heterotopice a fost comparat cu cel al unui grup de persoane analizate anterior în cadrul unui studiu de istorie naturală, care nu primiseră tratament. Palovarotene a redus rata anuală de osificare cu până la 54%.


Notă autor:

https://www.medscape.com/viewarticle/995579

Abonează-te la Viața Medicală!

Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, publicația profesională, socială și culturală a profesioniștilor în Sănătate din România!

  • Tipărit + digital – 249 de lei
  • Digital – 169 lei

Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:

  • Colegiul Medicilor Stomatologi din România – 5 ore de EMC
  • Colegiul Farmaciștilor din România – 10 ore de EFC
  • OBBCSSR – 7 ore de formare profesională continuă
  • OAMGMAMR – 5 ore de EMC

Află mai multe informații despre oferta de abonare.

Cookie-urile ne ajută să vă îmbunătățim experiența pe site-ul nostru. Prin continuarea navigării pe site-ul www.viata-medicala.ro, veți accepta implicit folosirea de cookie-uri pe parcursul vizitei dumneavoastră.

Da, sunt de acord Aflați mai multe