Pacienţii cu melanom în stadiu avansat depind
de inovaţie: în domeniul cercetării, al aprobării noilor medicamente şi al
rambursării. Acesta a fost mesajul conferinţei internaţionale „Participarea
pacienţilor în cercetarea clinică pentru melanom“, care a avut loc în perioada
28–30 martie 2014 în capitala Belgiei.
Realizată ca urmare a parteneriatului
dintre European School of Oncology (ESO)
şi Melanoma Independent Community Advisory Board (m-icab), conferinţa a adunat
aproximativ 90 de persoane, medici, pacienţi cu melanom, susţinători ai cauzei
pacienţilor (Coaliţia Europeană a Pacienţilor cu Cancer – ECPC), reprezentanţi
ai Agenţiei Europene a Medicamentului (EMA), boardurilor HTA şi ai industriei
farma.
Manifestarea a urmărit să evalueze opţiunile
pe care le au pacienţii cu melanom în stadii avansate (IIIb-IV, cu metastaze
evidente sau oculte), astfel încât să poată accesa în timp util tratamentele
inovatoare aprobate în ultimii ani şi alte medicamente aflate în studiu. Fiind
vorba de o boală incurabilă, ce oferă în medie 6–9 luni de supravieţuire în
lipsa tratamentului, pacienţii cu melanom sunt dispuşi să îşi asume riscul
terapiilor noi pentru beneficiul lor şi al ştiinţei, a subliniat Bettina Ryll,
moderatoarea evenimentului şi soţia unui pacient care nu a supravieţuit acestei
boli.
Candidat pentru adaptive licensing
Conferinţa a
debutat cu prezentarea lui Lori Murdoch, pacient cu melanom stadiul IV din
Marea Britanie, care şi-a descris propria experienţă în felul următor: „Mai
întâi ţi se spune că nu e nimic grav cu aluniţa ta, apoi ţi se spune că te va
ucide, apoi ţi se spune că există un medicament care te poate ajuta, dar că
nu-l vei primi!“. Tratamentul melanomului a cunoscut un salt important în 2011,
odată cu aprobarea terapiilor imunologice şi genetice. Este vorba de
ipilimumab, medicament cu o rată de răspuns între 10 şi 30% în rândul pacienţilor,
şi de vemurafenib, eficient în cazurile de melanom care prezintă mutaţia BRAF
(50–60% din cazurile de boală). Din păcate, aceste tratamente sunt costisitoare
(aproximativ 7.500 de euro pe lună), iar medicii şi pacienţii se confruntă cu o
reacţie de rezistenţă la tratament după un prim răspuns favorabil.
Pe acest fundal,
conferinţa a oferit participanţilor informaţii privind terapia melanomului în
2014, inovaţiile în cercetarea clinică şi modalităţile prin care pacienţii pot
avea acces la tratamentele promiţătoare. Prof. dr. Dirk Schadendorf, Spitalul
Universitar din Essen, Germania, a subliniat faptul că pacienţii care răspund
la ipilimumab prezintă o perioadă de supravieţuire fără progresie a bolii (PFS
– progression free survival) de cinci
şi chiar zece ani, conform datelor disponibile până la această oră. Alte
medicamente aflate în studiu (anti-PD1, de exemplu) înregistrează, de asemenea,
rezultate încurajatoare.
În acelaşi
context, s-a discutat despre conceptul de adaptive
licensing – aprobare adaptată, ce urmăreşte să favorizeze accesul timpuriu
la noile medicamente, mai ales pentru pacienţii care nu au alternative
terapeutice. La 19 martie 2014, EMA a lansat un apel pentru consultări privind
aprobarea adaptată, urmând ca proiectul-pilot să fie lansat în următoarele
luni. Cazurile avansate de melanom sunt un candidat ideal pentru acest proces,
care implică un efort integrat din partea EMA, industriei farma, autorităţilor
în domeniul evaluării tehnologiilor medicale (HTA), organizaţiilor medicale
responsabile de elaborarea unor ghiduri clinice şi organizaţiilor de pacienţi.
La discuţiile pe această temă au luat parte Francesco Pignatti, din partea EMA,
Sarah Garner, director al proiectului pentru aprobarea adaptată la Centrul
pentru Dezvoltarea Inovaţiei Medicale Sustenabile (CASMI) din Marea Britanie, şi
reprezentanţi ai companiilor farmaceutice.
Bariere în accesul la
tratament
„Cum putem face
ca un medicament să fie rambursat?“, a fost întrebarea la care a încercat să răspundă,
printr-un studiu de caz, Alessandra Ferrario de la London School of Economics
and Political Science. Lectorul le-a vorbit participanţilor despre alocarea
eficientă a resurselor: cum funcţionează HTA (evaluarea tehnologiilor
medicale), cum o aplică factorii de decizie (luăm de la un program şi dăm
pentru altul?) şi ce impact are HTA pe accesul la terapii. De asemenea a schiţat
o analiză comparativă a consecinţelor unei decizii, din punct de vedere
financiar şi pentru sănătate.
Tot la capitolul
„bariere“, dr. Ana-Maria Forsea, preşedinte şi membru fondator al Fundaţiei
Române contra Cancerului de Piele, a vorbit despre lipsa de date statistice în
România, în absenţa unui registru naţional de cancer. Medicul a realizat şi o
succintă comparaţie între sistemele de îngrijire a pacienţilor cu melanom în ţările
din estul Europei. În România, tratamentul este disponibil, dar nu este
rambursat, nu există un program guvernamental de prevenţie a cancerului cutanat
(deşi există acţiuni ale societăţilor medicale de profil), iar în acest moment
nu se desfăşoară studii clinice pentru melanom. La sfârşitul zilei, România a
câştigat un premiu special în cadrul sesiunii de postere.
Advocacy şi soluţii
A doua parte a
conferinţei a concentrat discuţiile în jurul pacienţilor şi metodelor de lobby şi de advocacy. Britanica Jean Mossman, senior consultant pe advocacy, a oferit sfaturi privind
dezvoltarea şi livrarea unei campanii de advocacy, menită deci să sensibilizeze
opinia publică şi mai ales decidenţii politici asupra unei probleme de interes.
Ideea principală a prezentării a fost: „Decidenţii vor soluţii, nu probleme.“
Printre sfaturile oferite de Jean Mossman menţionăm abordarea tuturor
partidelor, indiferent dacă se află la putere sau în opoziţie, abordarea
europarlamentarilor, aducerea în discuţie a problemei înainte de schiţarea
programului de guvernare, pentru a-i oferi astfel şansa să intre pe agenda de
lucru, vizarea organizaţiilor profesionale şi altor grupuri relevante pentru
dezvoltarea de parteneriate, prezentarea de argumente pentru problemele aduse
în discuţie (obţinute cu ajutorul chestionarelor, în rândul medicilor sau
pacienţilor, cu ajutorul studiilor clinice sau analizând legislaţia internaţională),
prezentarea problemelor într-un mod concis şi specific (setarea unor obiective
clare, măsurabile şi realiste).
Fondat în 2011
la iniţiativa Coaliţiei Europene a Pacienţilor cu Cancer, m-icab a fost gândit
ca un pilot menit să adapteze conceptul de succes al comunităţii HIV/SIDA
pentru pacienţii oncologici. Reuşitele din domeniul HIV-SIDA (terapie eficientă
şi accesibilă) au transformat această maladie într-o boală cronică, încă
incurabilă, dar care permite o supravieţuire de durată şi de calitate. În
curând, m-icab va deveni Melanoma Patient Network Europe şi va funcţiona ca o
platformă de promovare a problematicii melanomului în folosul pacienţilor.
Prioritatea principală identificată în cadrul conferinţei a fost accesul la
informaţii de încredere, mai ales în contextul studiilor clinice care se desfăşoară
la nivel mondial.