Diagnosticarea corectă, abordarea multidisciplinară, monitorizarea și accesul la tratament reprezintă principalele provocări în managementul tumorilor desmoide, au atras atenția participanții la masa rotundă „Accesul la terapii inovatoare pentru pacienții cu tumori desmoide progresive” desfășurată recent la București. 

Una dintre principalele provocări în gestionarea tumorilor desmodide este lipsa unui cod de diagnosticare specific, fapt ce face ca aceste cazuri să fie subdiagnosticate în țara noastră, a atras atenția conf. dr. Adrian Pană, directorul Centrului Național de Statistică în Sănătate Publică din Institutul Național de Sănătate Publică (INSP) : „Primul pas este să avem un cod specific și vizibilitate în Registrul Național de Cancer. Avem nevoie de o metodologie tehnică și de un algoritm validat pentru identificarea cazurilor. Fără să putem cuantifica boala, este dificil să planificăm resursele”. 

El a explicat că că, în prezent, codul de diagnosticare utilizat în practică nu vizează strict tumora desmoidă, ci un grup mai larg de afecțiuni asociate și, mai ales, nu identifică tumora desmoidă progresivă. „Este, practic, un cod «container» în care intră numeroase afecțiuni. Așadar, datele disponibile nu permit estimarea corectă a impactului bugetar și nici a populației eligibile pentru tratament.”

Totodată, el a evidențiat necesitatea ca pacienții cu tumori desmoide să fie tratați în centre specializate: „Este necesară (...) concentrarea cazurilor în centre de referință specializate pentru sarcoame și tumori desmoide. Nu oricine poate trata tumori desmoide, așa cum nu oricine poate trata alte tipuri de cancere rare. Trei-patru centre de referință pentru sarcoame și tumori desmoide, cu comisie de decizie multidisciplinară documentată înainte de orice intervenție chirurgicală cred că ar fi standardul pe care ni-l putem permite”.

Decontarea terapiilor cu eficiență dovedită, o necesitate 

O altă problemă adusă în discuție de participanții la masa rotundă a fost accesul pacienților cu tumorile desmoide la tratamentele de care au nevoie. „În cazul tumorilor desmoide, diagnosticul corect și precoce și abordarea multidisciplinară sunt esențiale. Dar diagnosticul este doar o etapă – la fel de important este accesul la îngrijire și la tratament, inclusiv la terapii inovatoare”, a subliniat prof. dr. Carmen Orban, președinta Subcomisiei pentru populație și dezvoltare din Senatul României.

La rândul său, dr. Daniela Zob, managerul Institutului Oncologic București „Prof. dr. Alexandru Trestioreanu” a arătat că, pacienții ar trebui să poată beneficia de terapiile pentru care există dovezi științifice și experiență clinică, dar care, în prezent, nu beneficiază de decontare: „Din păcate, terapia sistemică, cea care a demonstrat rezultate remarcabile [în tratamentul pacienților] nu beneficiază încă de rambursare. Aceasta are rate impresionante de răspuns (...). Impactul bugetar al rambursării nu ar fi unul major, însă beneficiul pentru pacienți ar fi considerabil. În prezent, accesul la tratament este posibil, în multe situații, doar prin obținerea unei hotărâri judecătorești”.

În acest context, prof. dr. Carolina Negrei, membră a Consiliului Științific al Agenției Naționale a Medicamentului și a Dispozitivelor Medicale din România (ANMDMR), a reamintit că Nirogacestat, terapia necesară pacienților cu tumori desmoide „a primit autorizație europeană în iunie 2025 pentru pacienții adulți cu tumori desmoide progresive. Medicamentul a fost autorizat ȋn acelaşi timp și în România, iar ANMDMR a emis decizie de includere necondiționată în luna martie 2026. Disponibilitatea efectivă depinde însă de finalizarea parcurgerii tuturor etapelor privind rambursarea.”