Agenţia europeană a medicamentului (EMA) a recomandat spre autorizare în UE primele două medicamente care conțin celule CAR1-T1: tisagenlecleucel și axicabtagene ciloleucel. Aceste medicamente aparțin unei noi generații de imunoterapii personalizate împotriva cancerului, care se bazează pe recoltarea de celule imune proprii ale pacienților și modificarea lor pentru tratarea cancerului de care suferă. Sunt utilizate în terapiile avansate ale cancerului de sânge.

Tisagenlecleucel și axicabtagene ciloleucel au fost considerate eligibile în vederea includerii în Inițiativa PRIME la 23 iunie 2016 ca tratament al leucemiei limfoblastice acute (LLA) și, respectiv, la 26 mai 2016 pentru tratarea limfoamelor cu celule B difuze mari (LCBDM).2 „Medicamentele (...) oferă o abordare inovatoare care constă în reprogramarea celulelor pacienților și reintroducerea acestora în organism pentru a declanșa atacul împotriva cancerului”, a declarat dr. Martina Schüssler-Lenz, președinta Comitetului EMA pentru terapii avansate (Committee for Advanced Therapies – CAT).

Principalele reacții adverse asociate administrării de celule CAR-T constau în sindromul de eliberare de citokine, o reacție sistemică la activarea și proliferarea celulelor CAR-T, manifestat prin febră ridicată și simptome asemănătoare gripei, precum și toxicitatea neurologică, ambele periclitând viața pacientului sau, în unele cazuri, determinând decesul acestuia. Strategiile de monitorizare și reducere a acestor efecte secundare sunt descrise în „Informațiile despre medicament” și în „Planul de management al riscurilor” care fac parte integrantă din autorizație. Sindromul de eliberare de citokine se poate trata cu succes cu medicamentul tocilizumab, CHMP (The Committee for Medicinal Products for Human Use) recomandând adăugarea la indicațiile acestuia și a tratamentului sindromului de eliberare de citokine determinat de administrarea de celule CAR-T.

Tisagenlecleucel este indicat pentru tratamentul copiilor, al adolescenților și al adulților tineri (cu vârsta până la 25 de ani) care suferă de leucemie limfoblastică cu celule B acută, refractară la tratament sau în recidivă secundară ori ulterioară. De asemenea, acest tratament poate fi folosit și în cazul pacienților adulți cu limfom cu celule B mari difuz, recidivat sau refractar la tratament după administrarea a două sau a mai multor linii de terapie sistemică. Axicabtagene ciloleucel este indicat pentru tratamentul pacienților adulți cu limfom cu celule B mari difuz, recidivat sau refractar la tratament după administrarea a două sau a mai multor linii de terapie sistemică, incluzând limfomul mediastinal primar cu celule B mari.

Odată acordate autorizațiile de punere pe piață, la nivelul fiecărui stat membru se vor lua deciziile necesare privind prețul și rambursarea medicamentelor în cauză, având în vedere rolul/utilizarea posibilă a acestora în contextul sistemulu