Amiloidoza cu lanţuri ușoare (AL) este o afecţiune cu mortalitate crescută, de aproximativ 30% în primul an de la diagnostic. De aceea, resurse terapeutice mai eficiente sunt necesare.

Daratumumab este singurul anticorp monoclonal injectabil subcutanat care ţintește celulele plasmatice care expun CD38, responsabile de producerea amiloidului, ce se depune în organe și le afectează funcţia.

Conform rezultatelor studiului ANDROMEDA, adăugarea daratumumab la tratament a îmbunătăţit substanţial răspunsul hematologic și a întârziat apariţia fazei de insuficienţă multiplă de organ.

În studiu fost incluși 388 de pacienţi, majoritatea cu afectare cardiacă de diverse grade de severitate. Aceștia au fost randomizaţi către chimioterapie (ciclofosfamidă, bortezomib, dexametazonă) sau tratament combinat. Durata medie a tratamentului a fost de 5,3 luni în primul grup și de 9,6 luni în cel de-al doilea grup.

Cel mai important predictor este răspunsul hematologic

Răspunsul hematologic complet, tradus prin dispariţia lanţurilor ușoare, reprezintă cel mai important predictor al unui răspuns favorabil la tratament. Acesta s-a obţinut la 53% dintre subiecţi în grupul cu tratament combinat, faţă de 18% dintre cei cu chimio­terapie, după o perioadă de urmărire de aproape un an.

Tratamentul cu daratumumab a dublat perioada de supravieţuire fără progresie a deteriorării organice, crescând intervalul de timp până la instalarea insuficienţei multiorganice, liber de progresia hematologică a bolii, de necesitatea reluării tratamentului sau deces.

Profilul de siguranţă al celor două regimuri terapeutice a fost cel anticipat, ţinând cont că acest anticorp monoclonal se utilizează în prezent și pentru tratamentul mielomului multiplu. Reacţiile adverse comune includ: limfopenia, neutropenia, pneumonia, diareea, insuficienţa cardiacă, sincopa și edemele periferice.