În
chiar ultimele zile ale anului trecut, FDA a aprobat medicamentul bedaquiline ca parte a terapiei
combinate pentru tratarea adulţilor cu tuberculoză multidrog rezistentă
(MDR-TB), când nu există alte opţiuni. Produsul a fost aprobat în cadrul unei
proceduri accelerate, care permite pacienţilor accesul rapid la medicamente
promiţătoare, timp în care companiile pot desfăşura studii clinice
suplimentare, pentru confirmarea beneficiului clinic şi a siguranţei
medicamentului. FDA a apreciat că noul medicament se adresează unei nevoi
medicale nesatisfăcute, are potenţialul de a oferi tratament sigur şi eficient
acolo unde nu există terapie alternativă satisfăcătoare şi are scopul de a
trata o boală rară. Medicamentul este însoţit de avertismente asupra potenţialelor
sale efecte asupra activităţii electrice cardiace – prelungirea segmentului QT,
care poate conduce la aritmii potenţial fatale. Cele mai frecvente reacţii
adverse constatate au fost greaţa, artralgia şi durerea de cap.
Potrivit
companiei producătoare, medicamentul – o diarilchinolină care inhibă
ATP-sintetaza micobacteriană – a primit aprobarea accelerată pe baza timpului
de conversie a culturilor din spută (CCS). Nu a fost stabilită siguranţa şi
eficienţa medicamentului în tuberculoza sensibilă la tratament sau în
localizarea extrapulmonară a bolii şi, ca urmare, nu se recomandă folosirea sa
în aceste situaţii. Medicamentul trebuie rezervat pentru situaţiile în care nu
poate fi asigurat un regim de tratament eficient şi trebuie administrat sub
directa observare a medicului. Studiile clinice de faza a doua, randomizate,
dublu-orb, controlate placebo, au demonstrat o CSS medie de 83 de zile la
grupul care a primit bedaquiline în
combinaţie cu alte cinci medicamente, comparativ cu 125 de zile la cei care au
primit combinaţia cu placebo. Medicamentul este analizat şi de Agenţia Europeană
a Medicamentului (EMA).
OrganizaţiaMédecins Sans Frontières a salutat
aprobarea de către FDA a medicamentului, primul nou agent activ împotriva TB
din 1963, considerându-l o îmbunătăţire majoră în combaterea celor mai dificile
forme ale bolii, care necesită tratamente complexe, adesea însoţite de efecte
adverse pronunţate, de la pierderea permanentă a auzului şi greaţă persistentă,
până la psihoză. Potrivit MSF, epidemia de MDR-TB atinge cote impresionante,
310.000 de cazuri fiind raportate în 2011; doar 19% din acestea primesc însă
tratament şi doar 48% din persoanele care încep tratamentul pentru MDR-TB se
vindecă. Organizaţia face apel la guverne şi agenţiile de reglementare, să
depună eforturi pentru a asigura accesul cât mai rapid al pacienţilor la acest
tratament, iar la companiile producătoare – să pună noile medicamente la
dispoziţia cercetătorilor, pentru realizarea unor regimuri de tratament mai
scurte şi mai eficiente, să le înregistreze în ţările cele mai afectate de boală
şi să se asigure că acestea sunt accesibile acolo unde este cea mai mare nevoie
de ele. MSF aminteşte că un alt medicament activ în MDR-TB – delamanid – este depus spre înregistrare
la EMA, putând fi aprobat în cursul acestui an.
La
nivel global, Organizaţia Mondială a Sănătăţii estimează că, în perioada
2011–2015, vor apărea două milioane de cazuri noi de MDR-TB. În România, 1.300
de pacienţi dezvoltă anual infecţii manifeste clinic cu bacili cu rezistenţă
multiplă la antituberculoase.