Autentificare
Dacă ești abonat medichub.ro, autentificarea se face cu adresa de E-mail și parola pe care le utilizezi pentru a intra în platformă.
Abonează-te la „Viața medicală” ca să ai acces la întreg conținutul săptămânalului adresat profesioniștilor din Sănătate!
#DinRecunostinta
Căutare:
Căutare:
Acasă  »  ACTUALITATE  »  OPINII

Undă verde pentru medicamente neomologate?

Viața Medicală
Dr. Marinela van den HEUVEL-OLĂROIU marţi, 16 septembrie 2014
   Epidemia de Ebola a reaprins discuţia despre utilizarea de produse neomologate în tratarea bolilor fatale pentru care nu exista niciun tratament. Din câte se cunoaşte, şase persoane cu Ebola au fost până acum tratate cu ZMapp, un preparat neomologat, deşi epidemiologii susţin că ar fi trebuit tratate cel puţin 30.000 de persoane pentru a stăpâni epidemia. Din cei şase „norocoşi“, unul a decedat, doi sunt consideraţi vindecaţi – deşi nu se poate afirma cu certitudine căror circumstanţe se datorează „miracolul“ – iar despre ceilalţi trei nu se ştie nimic. În acelaşi timp, experţii în etică de la OMS au fost de acord în timp record (având în vedere cât de birocratic se iau în general deciziile la acest nivel) cu utilizarea produsului la persoanele cu Ebola sau care vin în contact cu acestea. Cele câteva doze au fost trimise în Liberia şi se pare ca vor fi în primul rând administrate personalului medical care îngrijeşte bolnavii cu Ebola.
   ZMapp este, de fapt, un cocktail organic de anticorpi produs, cu subsidii de la ministerul american al apărării, de o micuţă companie de bioinginerie din San Diego, Mapp Biopharmaceutical, în colaborare cu o firmă canadiană specializată în recombinare genetică, Defyrus. „Mixtura cu anticorpi vegetali“ (MB-003) nu a fost aprobată pentru uz uman şi nici nu a intrat încă în faza I a studiilor clinice. Ea conţine trei anticorpi extraşi din specia de tutun Nicotiana benthamiana, care se pare că ar avea un efect mai bun decât cei similari produşi în celulele ovariene ale hamsterului chinezesc, cea mai utilizată gazdă agreată de FDA în procesul de producere de medicamente umane. Administrarea MB-003 la macaci, la o oră după infectarea cu virusul Ebola, a protejat de sfârşitul letal patru din cele şase cazuri. Acest efect a determinat utilizarea remediului în tratamentul bolnavilor cu Ebola. În afară de ZMapp, mai există încă două preparate experimentale considerate eficiente în combaterea infecţiilor cu Ebola şi cu virusul înrudit Marburg, TKM-Ebola şi BCX4430.
   Omologarea unui produs pentru a fi utilizat în scopuri medicale este un proces îndelungat, ce poate dura chiar mai bine de zece ani, controlat în Europa de EMA (European Medicines Agency) şi în SUA de FDA (Food and Drug Administration). Doar o treime din produse trec de prima fază a studiilor clinice, în care se testează în primul rând doza de siguranţă. Apoi, cele mai multe substanţe nu trec de faza a doua, în care sunt testate doza optimă şi efectul. În faza a treia, când efectul este comparat cu placebo sau cu un alt tratament echivalent (atunci când există), sunt, de obicei, respinse o treime din produse. Până la urmă, din medicamentele care ajung în studii clinice, doar 10% pătrund în uz.
   Administrarea medicamentelor neomologate ridică o mare dilemă etică: este moral să încurajăm speranţele pacienţilor declaraţi netratabili sau să ne opunem şi să înăbuşim şi ultima lor speranţă? Este apoi o chestiune de prioritate şi de disponibilitate: cine are (primul) dreptul? Nu în ultimul rând, este vorba şi de asumarea responsabilităţii: cine va suporta consecinţele dacă, de exemplu, se dovedeşte că un produs aflat în fază experimentală a fost prea repede catalogat ca având mai multe efecte benefice decât adverse? Şi apoi, este şi o chestiune financiară: cine şi cât va plăti, dat fiind costul de obicei foarte ridicat al preparatelor neomologate?
   Decizia de a permite folosirea unui produs neomologat este un proces birocratic şi consumator de timp, iar beneficiari sunt pacienţii cu speranţă de viaţă limitată, pentru care fiecare oră contează. În prezent, căile legale de a putea utiliza un medicament aflat în fază experimentală sunt puţine. Astfel, el poate fi oferit gratuit pacienţilor chiar de producător, în cadrul aşa-numitului program de acces prin compasiune. La rândul său, medicul poate solicita acordul instanţelor de profil pentru a administra un medicament neomologat. Casele de asigurări din unele ţări rambursează costul acestor tratamente doar dacă sunt prescrise de medic.
   Sub sloganul „My Life, My Choice“, se face în prezent un lobby puternic pentru prescrierea cu mai multă uşurinţă (şi mult mai devreme) a medicamentelor neomologate, pentru pacienţii cu boli incurabile şi speranţă de viaţă redusă, în încercarea de vindecare sau de prelungire a vieţii, mai ales de asigurare a calităţii ei până în ultimele momente. Companii specializate în mediere ajută în prezent medicii să obţină permisiunea de a iniţia tratamente cu medicamente aflate încă în studiu.
   Cel mai numeros grup de pacienţi care ar putea beneficia de prescrierea de medicamente aflate în fază experimentală sunt bolnavii de cancer. Vârstnicii cu cancer, în special, aleg tratamente paliative şi refuză terapiile invazive sau experimentale. Dar pentru pacienţii mai tineri cu cancer, un grup din în ce mai numeros în societate, utilizarea medicamentelor neomologate deschide perspectiva vindecării sau a prelungirii cu câţiva ani a vieţii. Un exemplu de medicament încă neomologat, dar eficient, este nivolumab, despre care se ştie că prelungeşte cu trei ani viaţa şi frânează formarea de metastaze la pacienţii cu melanom.
   Un precedent al utilizării cu succes a medicamentelor neomologate vine de la bolnavii cu HIV/SIDA. Unii din pacienţii care au luat parte la studiile clinice din anii ’90 şi au primit inhibitori de protează încă mai sunt în viaţă, spre deosebire de cei care nu au putut participa şi care sunt de mult decedaţi.

Abonează-te la Viața Medicală

Dacă vrei să fii la curent cu tot ce se întâmplă în lumea medicală, abonează-te la „Viața Medicală”, săptămânalul profesional, social și cultural al medicilor și asistenților din România!
  • Tipărit + digital – 200 de lei
  • Digital – 129 lei
Titularii abonamentelor pe 12 luni sunt creditați astfel de:
  • Colegiul Medicilor Stomatologi din România – 5 ore de EMC
  • Colegiul Farmaciștilor din România – 10 ore de EFC
  • OBBCSSR – 7 ore de formare profesională continuă
  • OAMGMAMR – 5 ore de EMC
Află mai multe informații despre oferta de abonare.