O etapă importantă în
procesul complex de descoperire, dezvoltare și producere a terapiilor biologice
constă în clarificarea cauzei bolii pentru care este destinat tratamentul.
Pentru a înțelege ceea ce este necesar în administrarea tratamentelor
biologice, cercetătorii folosesc instrumente care îi ajută să afle originile
moleculare ale bolii și să identifice diferențele esențiale dintre celulele
sănătoase și cele bolnave.
Prin stabilirea deficiențelor
moleculare din spatele unei boli, se pot identifica cele mai bune ținte
terapeutice pentru medicamentele noi. Țintele terapeutice sunt molecule
din organism asupra cărora este conceput să acționeze un tratament.
Conform estimărilor
oamenilor de știință, există aproximativ 8.000 de ținte terapeutice, care ar
putea asigura baza pentru noi medicamente. În timp ce unele ținte sunt
prezente în exces pe parcursul bolii, altele sunt deficitare sau absente,
astfel că, după caz, medicamentele sunt concepute fie să blocheze, fie să potențeze
activitatea țintelor.
Instrumente folosite
pentru studiul bolilor:
• Culturile celulare – prin cultivarea celulelor bolnave și a
celor sănătoase, se studiază diferențele în ceea ce privește procesele celulare
și expresia proteică.
• Studiile multispecii – funcțiile multor gene umane se pot găsi
și la alte specii, ce pot fi descoperite prin studierea unor gene paralele din
alte organisme.
• Bioinformatica – ajută la organizarea datelor biologice pentru
a crea o imagine mai clară asupra activității celulelor normale și bolnave.
• Biomarkerii – substanțe folosite pentru măsurarea unei funcții
biologice, identificarea unui proces patalogic sau determinarea răspunsurilor
la un tratament. Pot fi folosite pentru diagnostic, prognostic sau ghidarea
terapiei.
• Proteomica – prin studiul activității
proteinelor dintr-o celulă, un țesut sau un organism, se pot observa modificări
în activitatea proteinelor, ce scot la iveală procesul patologic și impactul
medicamentelor studiate.
RO-NP-BBA-0316-126546
