Pentru un părinte, probabil că nu există
teamă mai puternică decât aceea de a pierde un copil din cauza unei boli sau a
unui accident. Iar cancerul pediatric este maladia cu cel mai mare potenţial de
a transforma o teamă vagă într-o realitate de neimaginat. În calitate de
oncolog pediatru, cu peste 25 de ani de îngrijire a copiilor cu cancer şi de
susţinere a familiilor acestora, ştiu că doar acel părinte care a fost pus în
faţa unui astfel de diagnostic înţelege cu adevărat profunzimea acestei temeri,
care atinge exact inima a ceea ce suntem, ca părinţi.
Mai ştiu şi că, acum, dispunem de metode mai
eficiente ca niciodată pentru a trata mai mulţi copii. Şi că, chiar şi aşa, mai
există loc pentru îmbunătăţiri.
Pentru un copil născut în anii ’60,
diagnosticarea celei mai obişnuite forme de cancer infantil – leucemia acută
limfoblastică (LAL) – însemna aproape fără echivoc moartea, cu o rată de
supravieţuire de mai puţin de 10%. Astăzi, un copil cu acelaşi diagnostic are şanse
de peste 80% de a se vindeca. Dacă ne uităm la ratele de supravieţuire
înregistrate din cinci în cinci ani pentru copiii cu LAL, în perioada
1970–1990, putem observa o creştere aproape liniară a ratelor de vindecare. Din
acest punct de vedere, anii ’70, ’80 şi ’90 par momente ale unor descoperiri şi
progrese terapeutice accelerate. Însă adevărul este că toate medicamentele pe
care le utilizăm astăzi pentru a trata copiii cu cancer au fost descoperite şi
aprobate în anii ’50 şi ’60. Şi atunci, dacă nu noile medicamente au
impulsionat cei 40 de ani de progrese, ce anume a determinat acest lucru?
Un factor principal a fost o remarcabilă şi
durabilă colaborare ştiinţifică. În anii ’50, un grup de oameni de ştiinţă din
sectorul clinic a recunoscut că, deoarece cancerul infantil era o boală rară,
niciun centru medical individual nu ar fi putut studia suficienţi pacienţi cât
să facă progresele necesare în direcţia spectrului bolilor oncologice
pediatrice. Decizia de a efectua studii în colaborare în cadrul mai multor
instituţii a avut drept rezultat dezvoltarea unei cercetări de grup. Pe
parcursul luptei împotriva cancerului infantil, acest concept a evoluat în ceea
ce se numeşte astăzi Grupul de oncologie pediatrică (GOC), care reuneşte peste
8.000 de experţi din peste 200 de spitale, universităţi şi centre de marcă
pentru copiii cu cancer, din America de Nord, Australia, Noua Zeelandă şi
Europa. GOC efectuează cercetări asupra spectrului de cancere care afectează
copiii şi, în momentul de faţă, desfăşoară aproximativ 100 de studii clinice în
întreaga lume.
Odată cu stabilirea unei infrastructuri
pentru cercetarea cooperativă, îmbunătăţirea constantă a rezultatelor a
reflectat, parţial, înţelegerea mereu în creştere a faptului că există mai
multe tipuri de cancer infantil. LAL infantilă, de exemplu, nu este o singură
boală, ci mai degrabă un spectru de boli. Recunoaşterea acestei diversităţi a
dus la studierea unor scheme diferite de tratament aplicate la diverse
subpopulaţii de copii cu cancere asemănătoare din punct de vedere patologic.
În această perioadă, capacitatea de a face
faţă celui mai frecvent efect secundar al medicamentelor folosite în terapia
oncologică (şi anume mielosupresia) a crescut enorm. Primul pas a constat în
capacitatea de a transfuza nu numai masă eritrocitară la pacienţii anemici, ci şi
trombocite, reducând riscul prezentat de hemoragia cu potenţial letal care
poate însoţi terapia oncologică.
La fel de important, riscurile şi tipurile
de infecţii cu potenţial letal care însoţesc mielosupresia au devenit tot mai
recunoscute, ducând la dezvoltarea de şi la o mai bună utilizare a unor
antibiotice tot mai eficiente. Începând cu anii ’90, citokinele, medicamente
care stimulează măduva osoasă să producă leucocite care să combată infecţiile,
au început să fie integrate în tratamentele oncologice, reducând şi mai mult
riscul apariţiei complicaţiilor infecţioase cu potenţial letal.
Ca rezultat al acestor progrese înregistrate
de ştiinţă şi de tratamentele simptomatice, aceleaşi medicamente chimioterapice
au putut fi administrate într-un mod mult mai intensiv copiilor cu tipuri şi
subtipuri selecţionate de cancer. Odată cu intensificarea selectivă, ratele de
vindecare au început să crească constant.
Cu toate acestea, deşi strategia a generat
într-adevăr rezultate mai bune, morbiditatea acută şi pe termen lung a terapiei
a fost semnificativă. Copiii cu cancer cu risc ridicat care beneficiază de
chimioterapie intensivă au un risc de peste 80% să experimenteze cel puţin o
intoxicaţie medicamentoasă gravă, potenţial letală sau chiar letală pe durata
tratamentului lor.
Efectele
întârziate ale tratamentului oncologic includ distrugerea permanentă a ţesuturilor
şi organelor, disfuncţii hormonale şi ale aparatului reproducător şi cancere
secundare. Peste 40% din cei 330.000 de supravieţuitori estimaţi ai cancerului
infantil din Statele Unite se confruntă cu grave riscuri pentru sănătate în
urma unei complicaţii apărute după cancerului infantil şi tratamentul acestuia.
Şi, în ciuda progreselor noastre, în ţările dezvoltate, cancerul rămâne
principala boală letală în rândul copiilor cu vârsta peste 1 an.
Însă suntem pe punctul de a păşi într-o eră
a descoperirilor fără precedent. Puternicele instrumente de cercetare de care
dispunem acum pentru a dezvălui ceea ce stă la baza cancerelor infantile ar
putea modifica fundamental modul în care îi tratăm pe copiii care suferă de
aceste groaznice boli. Pentru un mic număr de cancere infantile, există noi
medicamente care pot viza principalii propagatori ai problemelor. Cel mai demn
de reţinut exemplu este impactul imatinibului asupra rezultatelor în cazul
copiilor cu un subtip rar de leucemie – LAL cu cromozom Philadelphia pozitiv.
Adăugarea acestui inhibitor la chimioterapia intensivă a îmbunătăţit considerabil
perspectivele pentru aceşti copii, mărind rata de supravieţuire, după trei ani
de la debut, de la 35% la 80%. Dezvoltarea de noi agenţi bine orientaţi poate
ameliora rezultatele pentru alte subtipuri de cancere infantile, printre care
limfomul anaplastic cu celule mari şi alte tipuri de leucemii.
Deoarece cancerele infantile sunt toate boli
rare sau foarte rare, capacitatea industriei biofarmaceutice de a investi
resurse în dezvoltarea de noi tratamente este în cel mai bun caz limitată. Însă
cercetarea este necesară pentru a identifica potenţialele ţinte pentru întregul
spectru de cancere infantile. Pentru unele dintre aceste ţinte, va fi nevoie de
parteneriate public-private pentru a elabora noi abordări terapeutice.
Ultimii 40 de ani au demonstrat
remarcabilele beneficii pe care le poate aduce cercetarea ştiinţifică în
colaborare. Este timpul să valorificăm actualele oportunităţi ştiinţifice şi să
investim resursele necesare pentru a pune la punct terapii mai eficiente şi mai
puţin toxice, îmbunătăţind astfel rezultatele pentru toţi copiii cu cancer.
© Project Syndicate,
2013. www.project-syndicate.org
Traducere din limba engleză de Sorana Graziella Cornea
|
 Peter C.
Adamson
este profesor de pediatrie la Perelman School of Medicine – University of
Pennsylvania şi preşedintele Colectivului de oncologie pediatrică din cadrul
Spitalului de Copii din Philadelphia (Pennsylvania, SUA)
|
