– În ultimii 10–15 ani, au fost testate
câteva terapii biologice pentru tratamentul lupusului şi, din nefericire,
pentru majoritatea lor, rezultatele trialurilor au fost negative, iar
programele de cercetare au fost oprite. Noi credem că acest lucru s-a întâmplat
nu din cauza unei lipse reale de eficacitate a acestor medicamente, ci ca
urmare a dificultăţii de a face studii clinice cu pacienţii care suferă de
lupus. Lupusul este o boală foarte complicată şi este foarte dificil să
evaluezi răspunsul terapeutic. Singurul care până acum şi-a demonstrat
eficacitatea este belimumabul, dar aş dori să subliniez că, şi în privinţa
acestui medicament, la începutul poveştii, în faza a doua a studiului clinic, a
existat un eşec, rezultatele au fost negative. Dar am analizat din nou datele,
am folosit noi instrumente pentru evaluarea eficacităţii şi cele învăţate din eşecurile
altor studii clinice şi, schimbând un pic modul în care am analizat
rezultatele, am considerat că rezultatele fazei a doua a studiului sunt
pozitive. Aşa că am continuat cu faza a treia, care a confirmat eficacitatea,
iar medicamentul a fost aprobat. Apoi am prezentat primele rezultate ale
studiilor observaţionale de după autorizare, din viaţa reală. Există o cohortă
de peste 500 de pacienţi din SUA în tratament cu belimumab, ale căror
rezultate, destul de bune, au fost prezentate la congres.
– Care au fost beneficiile administrării
belimumabului observate în studiul clinic şi cum au fost ele evaluate?
– Este un pic dificil de extrapolat la viaţa
reală, dar cred că medicamentul aduce beneficii grupului de pacienţi cu lupus
refractari la terapiile curente. Acestea dau rezultate pentru majoritatea
pacienţilor, dar nu pentru toţi, iar adăugarea belimumabului la aceste terapii
îmbunătăţeşte rezultatele. Dar mai există o problemă, care cred că este mai
mare decât cea a grupului refractar la tratament. Cu terapiile curente, avem răspuns,
dar avem şi efecte adverse, în special pentru corticosteroizi, principalul
tratament pentru lupus, care, mai ales în folosire îndelungată, produc efecte
adverse. Faptul că avem acum un medicament care permite scăderea dozelor de
corticosteroizi constituie un beneficiu real pentru aceşti pacienţi.
– Cum acţionează
belimumabul?
– Belimumab face parte din terapiile
biologice, care ţintesc stimulatorul solubil al limfocitelor B, BLyS, o moleculă care, odată legată de
limfocit, promovează producerea de autoanticorpi. Dacă reuşim să blocăm BLyS, vom reuşi să stopăm evoluţia
lupusului.
– Vorbim de un
tratament de lungă durată?
– Tratamentul trebuie menţinut timp de mai
mulţi ani. Din păcate, nu putem spune că vindecă lupusul, până acum nu avem
niciun medicament care să facă acest lucru şi probabil că vor mai trece mulţi
ani până atunci. Dar ce ne aşteptăm să se întâmple este ca acest medicament, în
completarea tratamentelor pe care le avem deja, să crească calitatea vieţii
acestor pacienţi, să scadă numărul efectelor adverse, al complicaţiilor, deci
starea pacienţilor să fie mai bună.
– Ce ţări au
autorizat medicamentul?
– Sunt două aspecte. În primul rând, vorbim
despre aprobarea medicamentului, care este eficace şi nu are efecte secundare
importante, iar belimumabul a fost aprobat de cele două organisme de
reglementare, FDA, în SUA, şi EMA, în Europa. În al doilea rând, vorbim de
rambursarea costului acestui medicament, care este scump. În SUA, diferitele companii
de asigurări trebuie să decidă dacă rambursează cheltuielile şi în ce
circumstanţe, iar majoritatea au decis să îl acopere. În Europa, belimumab a
venit la momentul celei mai grave crize financiare din ultimele decade şi
majoritatea sistemelor naţionale de sănătate din Europa creează acum agenţii
suplimentare de reglementare pentru a discuta raportul cost/beneficii pentru
noile medicamente. Belimumab este supus şi el acestor analize. În România nu a
fost încă aprobată rambursarea lui şi acelaşi lucru se întâmplă în Marea
Britanie. Un lucru care mi se pare important este acela de a avea datele utilizării
acestui medicament: cum spuneam la început, avem acum mai mult de 500 de pacienţi
care folosesc deja acest medicament în SUA şi putem confirma deja eficacitatea
lui. Cred că rezultatele vor convinge autorităţile de reglementare să subvenţioneze
medicamentul şi în alte ţări.
– Din observaţiile
dv., care sunt cele mai supărătoare acuze clinice pe care le relatează pacienţii
cu lupus, cele care scad cel mai mult calitatea vieţii?
– Pe pacienţi îi supără, probabil, lucruri
diferite de cele care ne interesează mai mult pe noi, ca medici. Noi putem fi
mai interesaţi de rinichi, de sistemul nervos central, de problemele cutanate,
dar pacienţii ne spun că principala lor problemă este oboseala. Oboseala şi
durerile, care medicilor li se par mai puţin importante. Şi trebuie să vă spun
că belimumab a demonstrat că atenuează senzaţia de oboseală. Deci, pe lângă
faptul că atenuează artrita şi probleme cutanate, înlătură şi oboseala.