Cu toate că majoritatea bolilor hematologice sunt incluse în grupa bolilor rare, impactul lor asupra sănătăţii publice nu este deloc neglijabil, din cauza gravităţii, a complicaţiilor infecţioase și hemoragice frecvente și a complexităţii tratamentului.
Î n luna octombrie, Sinaia a fost gazda reuniunii specialiștilor în hematologie clinică și de laborator și a celor în medicină transfuzională, în cadrul celei de-a XXV-a Conferinţe Naţionale de Hematologie Clinica și Transfuzională.
Hemofilia, necesitatea unei mobilizări generale
Iniţiat și organizat de prof. dr. Dan Coriu (Institutul Clinic Fundeni, București), cursul preconferinţă a avut ca temă actualităţile în managementul hemofiliei. Au fost relevate o serie de realizări, cum ar fi eliminarea completă din terapia autohtonă a preparatelor de factor VIII și IX din plasmă nepurificaţi și înlocuirea lor cu produsele purificate și recombinate, introducerea, din acest an, a produsului Emicizumab destinat pacienţilor cu hemofilie A cu inhibitori cu administrare subcutanată, și, îndeosebi, înfiinţarea centrelor complexe de tratament al pacienţilor cu hemofilie. Au fost semnalate și lipsuri, precum: numărul insuficient al acestor centre, slaba aplicare în practică a tratamentului profilactic, managementul defectuos al preparatelor antihemofilice și slaba utilizare a resurselor financiare, precum și implicarea concretă redusă a asociaţiilor de pacienţi cu hemofilie în mobilizarea și educarea acestora și a aparţinătorilor.
Toţi acești factori fac ca România să se afle pe ultimul loc în Europa în ceea ce privește consumul de factor VIII per capita, deși, după mulţi ani de subfinanţare, programul de hemofilie primește în prezent o finanţare de la buget de peste trei ori mai mare.
S-a arătat că în România există aproximativ 2.000 de pacienţi cu hemofilie, din care 47,5% cu forme severe de boală, iar dintre aceștia numai 21% au primit tratament profilactic.
Progrese terapeutice
Prezentările unor invitaţi străini precum dr. S. Giebel (Polonia) sau dr. P. Borowitz (SUA), și autohtoni, ca dr. M. Ionescu (Institutul Clinic Fundeni, București), dr. D. Dima (Institutul Oncologic Cluj), au subliniat progresele înregistrate în ultimii ani în terapia formelor cu fenotip pre-B și cromozom Ph negativ în recădere sau rezistente la tratamentele anterioare, prin introducerea unor noi categorii de medicamente imunoterapice atât la adulţi – anticorpii bispecifici, reprezentaţi de blinatumumab-Blincyto și imunoconjugate reprezentate de inotuzumab ozogamicin-Besponsa – cât și la copii și tineri până în 25 de ani – limfocite T cu receptor chimerizat (chimeric antigen receptor T cells-CAR-T cells). Toate trei sunt aprobate pentru utilizare în UE (UE), Blincyto fiind deja utilizat în România începând cu acest an, costurile tratamentului fiind acoperite de Casa Naţională de Asigurări de Sănătate. În ceea ce privește formele de LAL de tip T, trecute în revistă de dr. P. Brown (USA), acestea nu au beneficiat de progrese terapeutice comparabile cu cele ale LAL pre-B. Totuși aplicarea judicioasă a unor protocoale intensificate de tip pediatric și a transplantului alogen de celule stem hematopoietice (aloTCSH) a făcut ca aceasta să fie potenţial curativă la aproximativ 50% din adulţi.
